Terapeutisk användning av fenylalanin ammoniaklyas (PAL)
Fenylalaninhydroxylas (PAH) reglerar den intermediära metabolismen av fenylalanin (Phe) genom att omvandla Phe till tyrosin (Tyr). PAH-brist orsakar hyperfenylalaninemi (HPA) och fenylketonuri (PKU), och i synnerhet kan höga nivåer av fenylalanin leda till hjärndysfunktion. Därför kan enzymersättningsterapi vara effektiv för patienter med PKU.
Pegvaliase (Palynziq) är ett enzym som metaboliserar fenylalanin (Phe), och ersätter den minskade PAH-enzymaktiviteten. Pegvaliase består av rekombinant fenylalanin ammoniaklyas (PAL) som är kopplat till metoxipolyetylenglykol (PEG), vilket förlänger dess halveringstid in vivo. Mekanismen för Pegvaliase är att Phe-metaboliserat enzym PAL katalyserar omvandlingen av Phe till trans-kininsyra och ammoniak, som metaboliseras av levern och sedan utsöndras i urinen. Eftersom det är ett homotetrameriskt protein med en molekylvikt på 62 kD per monomer, produceras rekombinant PAL i konstruerade bakterier Escherichia coli (E. coli) med en plasmid som bär PAL-genen från Anabaena variabilis. Och Pegvaliase (Palynziq) är utvecklad av BioMarin Pharmaceuticals.
Yaohai Bio-Pharma erbjuder One-Stop CDMO-lösning för PAL
PAL Pipeline
|
Generiskt namn
|
Varumärke/Alternativt namn
|
Uttryckssystem
|
Indikationer
|
Tillverkare
|
FoU-stadiet
|
|
Pegvaliase-PQPZ
|
rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック
|
E.coli
|
Fenylketonuri (PKU)
|
BioMarin
|
Godkännande
|
|
CDX-6114
|
Fenylketonuri terapeutiskt enzym, CDX 6114
|
Väntande uppdatering
|
Fenylketonuri (PKU)
|
Codexis, Nestlé
|
Fas I
|
|
Fenylalanin ammoniak lyas inkapslade erytrocyter
|
EryPAL, Erytrocytinkapslad PAL EryDel, EryDel
|
Väntande uppdatering
|
Fenylketonuri (PKU)
|
EryDel
|
Prekliniska
|
|
PJ008
|
Väntande uppdatering
|
Väntande uppdatering
|
Fenylketonuri (PKU)
|
Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.
|
Prekliniska
|
|
Labafenogen marselecobac
|
SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac
|
Väntande uppdatering
|
Fenylketonuri (PKU)
|
Synlogisk
|
Fas II
|
|
Domofenogene zalfaparvove
|
BMN307
|
Väntande uppdatering
|
Fenylketonuri (PKU)
|
BioMarin Pharmaceutical, Inc.
|
Fas II
|
|
mRNA-3283
|
PAL mRNA
|
Väntande uppdatering
|
Fenylketonuri (PKU)
|
Moderna, Inc.
|
Prekliniska
|
|
Genterapi
|
Väntande uppdatering
|
Väntande uppdatering
|
Fenylketonuri (PKU)
|
Genzyme Corp.
|
Prekliniska
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NEJ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
