Phenylalaninammonialyase (PAL)

Modalitet

Phenylalaninammonialyase (PAL)

Terapeutisk användning av Phenylalaninammonialyase (PAL)

Phenylalaninhydroxylas (PAH) reglerar fenylalanins (Phe) mellanmetabolism genom att omvandla Phe till tyrosin (Tyr). Bristen på PAH orsakar hyperfenylalaninemi (HPA) och fenylketonuri (PKU), och särskilt höga nivåer av fenylalanin kan leda till hjärnfunktionsstörningar. Därför kan enzymersättningsterapi vara effektiv för patienter med PKU.

Pegvaliase (Palynziq) är ett enzym som metaboliserar fenylalanin (Phe), och ersätter det minskade PAH-enzymets aktivitet. Pegvaliase består av recombinant fenylalanin ammonialyase (PAL) som är kopplad till methoxypolyethyleneglykol (PEG), vilket förlänger dess halveringstid in vivo. Pegvaliases mekanism är att Phe-metaboliserande enzymet PAL katalyserar omvandlingen av Phe till trans-kvinnsyra och ammoniak, vilka metaboliseras av levern och sedan utleddes i urin. Som en homotetramerisk protein med molekylvikt på 62 kD per monomer produceras recombiant PAL i modifierade bakterier Escherichia coli (E. coli) med en plasmid bärande PAL-genen från Anabaena variabilis. Och Pegvaliase (Palynziq) har utvecklats av BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma erbjuder allt-i-en CDMO-lösning för PAL

PAL Pipeline

Generiskt namn	Varumärkesnamn / Alternativt namn	Uttryckssystem	Anvisningar	Tillverkare	Forskning och utvecklingsstadie
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenylketonuri (PKU)	BioMarin	Godkännande
CDX-6114	Terapeutisk enzym för fenylketonuri, CDX 6114	Uppdatering väntar	Fenylketonuri (PKU)	Codexis, Nestlé	Fas I
Fenylalaninammonialyase inkapslerade erytrocyter	EryPAL, Erythrocyte encapsulated PAL EryDel, EryDel	Uppdatering väntar	Fenylketonuri (PKU)	EryDel	Förklinisk
PJ008	Uppdatering väntar	Uppdatering väntar	Fenylketonuri (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Förklinisk
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Uppdatering väntar	Fenylketonuri (PKU)	Synlogic	Fas II
Domofenogen zalfaparvove	BMN307	Uppdatering väntar	Fenylketonuri (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Fas II
mRNA-3283	PAL mRNA	Uppdatering väntar	Fenylketonuri (PKU)	Moderna, Inc.	Förklinisk
Genterapi	Uppdatering väntar	Uppdatering väntar	Fenylketonuri (PKU)	Genzyme Corp.	Förklinisk

Alla kategorier

Phenylalaninammonialyase (PAL)

Modalitet