Bristen på ornitin Transcarbamylas (OTC) är en sällsynt genetisk sjukdom som ger allvarliga avvikelser i ureacykeln. Det finns nästan 10,000 XNUMX fall av förekomsten av OTC-brist globalt. Bristen på OTC-enzymet i leverceller leder till förhöjda nivåer av ammoniak i blodet, vilket kan orsaka anfall, koma och död hos obehandlade patienter. För närvarande är ingen behandling godkänd av FDA för OTC-brist.
OTC-proteinersättningsterapi eller OTC-mRNA-terapi är läkemedelskandidater eftersom uttrycket av OTC-enzymet i levern hos patienter med OTC-brist kan kunna återställa normal cykelaktivitet, förhindra neurologisk skada och behovet av levertransplantation.
En mRNA-terapi har utvecklats för OTC-brist. ARCT-810 är baserad på den lipidmedierade LUNAR-leveransplattformen från Arcturus, som levererar OTC-mRNA till leverceller och gör det möjligt för dem att producera funktionella OTC-enzymer. Arct-810 har visat en gynnsam säkerhetsprofil och tolererades väl i fas 1a (friska frivilliga) och fas 1b-studier (patienter med OTC-brist). För närvarande har Arcturus nu implementerat en fas 2 flerdosstudie riktad mot ungdomar och vuxna med OTC-brist. US FDA beviljade särläkemedelsbeteckning till ARCT-810.
Moderna lanserade ett nytt program för ornitin-transkarbamylas (OTC)-brist 2022 —— mRNA-3139 som kodar för OTC. Och mRNA-3139 är baserat på ett leveranssystem för lipidnanopartiklar (LNP).
Yaohai Bio-Pharma erbjuder en enda lösning för RNA
Anpassade leveranser
|
Grade
|
Deliverables
|
Specifikation
|
Tillämpningar
|
|
icke-GMP
|
Läkemedelssubstans, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Preklinisk forskning såsom celltransfektion, Analytisk metodutveckling, Pre-stabilitetsstudier, Formuleringsutveckling
|
|
Läkemedelsprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitet
|
Läkemedelssubstans, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Undersökande nytt läkemedel (IND), auktorisation för klinisk prövning (CTA), leverans av kliniska prövningar, ansökan om biologisk licens (BLA), kommersiell leverans
|
|
Läkemedelsprodukt, LNP-mRNA
|
5000 injektionsflaskor eller förfyllda sprutor/patroner
|
mRNA Therapeutics Pipelines för OTC-brist
|
Kodnamn
|
Målprotein
|
Indikationer
|
Tillverkare
|
Senaste etappen
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC-enzym
|
Ornithine Transcarbamylas (OTC) brist
|
Arcturus
|
Fas II
|
|
mRNA-3139
|
OTC-enzym
|
OTC-brist
|
modern
|
Prekliniska
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NEJ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
