Som ett prokaryotiskt adaptivt immunsystem kan CRISPR/Cas införa främmande sjukdomsorsakande DNA i bakteriella genom. Upptäckten av detta system revolutionerade strategier för genomredigering eftersom Cas9 kan riktas till vilket önskat mål som helst med hjälp av en guide-RNA (gRNA) som består av en anpassad crRNA-sekvens och tracrRNA som har fuscherats samman. Denna kraftfulla teknik erbjuder stort potential att omvända sjukdomar genom att korrigera mutationer i polygena sjukdomar såsom kardiovaskulär sjukdom.
MRNA är varken smittsamt eller en integrationsplattform, och det finns ingen potentiell risk för infektion eller insättning av mutationer. Det levereras vanligtvis med LNP som en icke-virussvektor. Flera företag, inklusive Intellia Therapeutics och CRISPR Therapeutics, har utvecklat in vivo-genredigerings tekniker baserade på mRNA och Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics utvecklade NTLA-2001 för behandling av Transthyretin Amyloidosis (ATTR). Företaget fick nyligen IND-godkännande från U.S. Food and Drug Administration för att initiera en fas III-provning av NTLA-2001 för behandling av ATTR-CM, med en betydande internationell provning som börjar i slutet av 2023.
CRISPR Therapeutics utvecklar CTX-310 för behandling av aterosklerotiskt kardiovaskulärt sjukdomstillstånd (ASCVD) och dyslipidemi.
Yaohai Bio-Pharma erbjuder allt-ihop-lösning för RNA
Anpassade leveranser
|
Kvalitet
|
Leveranser
|
Specificitet
|
Tillämpningar
|
|
icke-GMP
|
Verksamhet, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Förklinisk forskning som celltransfektion, Utveckling av analytiska metoder, Förstabilitetsstudier, Formuleringsutveckling
|
|
Läkemedelsprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitet
|
Verksamhet, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Sökande om nytt läkemedel (IND), Tillstånd för kliniska provningar (CTA), Försörjning av kliniska provningar, Tillstånd för biologiska produkter (BLA), Kommerciell försörjning
|
|
Läkemedelsprodukt, LNP-mRNA
|
5000 flaskor eller färdiga injektionssprutor/ karuseller
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
