Eftersom CRISPR/Cas är ett prokaryotiskt adaptivt immunsystem kan det implantera främmande sjukdomsframkallande DNA i bakteriegenom. Upptäckten av detta system revolutionerade genomredigeringsstrategier eftersom Cas9 kan riktas till vilket önskat mål som helst med hjälp av ett guide-RNA (gRNA) som består av en anpassad crRNA-sekvens och tracrRNA sammansmälta. Denna kraftfulla teknologi erbjuder stor potential att vända sjukdomar genom att korrigera mutationer i polygena sjukdomar som hjärt-kärlsjukdomar.
mRNA är varken infektiöst eller en integrationsplattform, och det finns ingen potentiell risk för infektion eller införande av mutationer. Den levereras vanligtvis av LNP som en icke-virusvektor. Flera företag, inklusive Intellia Therapeutics och CRISPR Therapeutics, har utvecklat in vivo genredigeringsteknologier baserade på mRNA och Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics utvecklade NTLA-2001 för behandling av Transthyretin Amyloidosis (ATTR). Företaget fick nyligen IND-tillstånd från US Food and Drug Administration för att inleda en fas III-studie av NTLA-2001 för behandling av ATTR-CM, med en betydande internationell studie som startar i slutet av 2023.
CRISPR Therapeutics utvecklar CTX-310 för behandling av aterosklerotisk kardiovaskulär sjukdom (ASCVD) och dyslipidemi.
Yaohai Bio-Pharma erbjuder en enda lösning för RNA
Anpassade leveranser
|
Grade
|
Deliverables
|
Specifikation
|
Tillämpningar
|
|
icke-GMP
|
Läkemedelssubstans, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Preklinisk forskning såsom celltransfektion, Analytisk metodutveckling, Pre-stabilitetsstudier, Formuleringsutveckling
|
|
Läkemedelsprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitet
|
Läkemedelssubstans, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Undersökande nytt läkemedel (IND), auktorisation för klinisk prövning (CTA), leverans av kliniska prövningar, ansökan om biologisk licens (BLA), kommersiell leverans
|
|
Läkemedelsprodukt, LNP-mRNA
|
5000 injektionsflaskor eller förfyllda sprutor/patroner
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NEJ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
