Kallas även propionsyruromlighet, propionsyruros (PA), vilket är en sällsynt autosomal recessiv metabolstörning som är en grenad kedja organiska syrorämning. Propionsyruromlighet är resultatet av brist på propionyl-CoA-carboxylase (PCC-brist), vilket liknar methylmalonat-COA-mutasebristen som orsakar methylmalonat-syruromlighet. Patienter med propionsyruromlighet kan inte bearbeta vissa proteiner och fetter korrekt, vilket leder till upphopningen av giftiga ämnen som propionsyra i blodet/vatten, vilket orsakar symptomen för propionsyruromlighet.
PCC-enzymerna inkluderar alpha- och beta-underenheter kodade av PCCA- och PCCB-generna; mutationer i båda kopior av PCCA- och PCCB-generna resulterar i brist på PCC-enzym. Möjliga behandlingar för propionsyruromlighet kan omfatta funktionell enzymersättningsterapi eller mRNA-baserad PCC-terapi.
Inkapslad av LNP, mRNA-3927, en typ av mRNA-medicin, består av gener som kodar för PCCA och PCCB för uttrycket av aktiva PCC-enzym. mRNA-3927 designades av Moderna för att möjliggöra återställning av det saknade eller dysfunktionella PCC-enzymet, vilket leder till propionsyrläsning. Modernas mRNA-3927 har fått godkända orphan-drug-status, sällsynt pediatrisk sjukdomsstatus, snabb spår status från FDA och orphan-drug-status från EMA för behandling av propionsyrläsning.
En fas 1/2-studie (första i människor) pågår för närvarande för att utvärdera säkerheten, farmakologiska verkan och terapeutiska effekten av mRNA-3927 hos patienter med genetiskt bekräftad propionsyrläsning. I maj 2023 presenterade Moderna att mRNA-3927 visade sig vara generellt väl tolererat vid de doser som injicerats baserat på mellanrapporten från fas 1/2-studien.
Yaohai Bio-Pharma erbjuder allt-ihop-lösning för RNA
Anpassade leveranser
|
Kvalitet
|
Leveranser
|
Specificitet
|
Tillämpningar
|
|
icke-GMP
|
Verksamhet, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Förklinisk forskning som celltransfektion, Utveckling av analytiska metoder, Förstabilitetsstudier, Formuleringsutveckling
|
|
Läkemedelsprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitet
|
Verksamhet, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Sökande om nytt läkemedel (IND), Tillstånd för kliniska provningar (CTA), Försörjning av kliniska provningar, Tillstånd för biologiska produkter (BLA), Kommerciell försörjning
|
|
Läkemedelsprodukt, LNP-mRNA
|
5000 flaskor eller färdiga injektionssprutor/ karuseller
|
mRNA-terapeutiska rörledningar för propionsyrliga
|
Kodnamn
|
Målprotein
|
Anvisningar
|
Tillverkare
|
Senaste fasen
|
|
mRNA-3927
|
α och β underenheter av PCC-enzymet (PCCA och PCCB)
|
Propionsyrliga (PA)
|
Moderna
|
Fas I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
