Terapeutisk användning av adenosin deaminas (ADA)
ADA-SCID är en allvarlig kombinerad immunbrist (SCID) undertyp orsakad av arvlig brist på adenosin deaminas (ADA). ADA-bristen är främst kopplad till abnormaliteter i utvecklingen och funktionen hos lymphoider. Enzymersättningsterapi (ERT) har godkänts för behandling av ADA-SCID.
En boskapstarmshärledd ADA-enzyme (Pegademase, Adagen) introducerades 2007 med begränsningar när det gäller säkerhet och tillgänglig mängd. 2018 utvecklades Elapegademase-lvlr (Revcovi), en rekombinant adenosin deaminas (rADA), av Leadiant Biosciences och auktoriserades av FDA för att behandla patienter med ADA-SCID.
Den rekombinanta ADA (rADA) enzymen i Elapegademase-lvlr (Revcovi) baseras på den boskapshajradaminoacidsekvensen och rekombinant exprimeras i Escherichia coli (E. coli) . För att förlänga dess halveringstid in vivo, kopplas rADA kovalent till mPEG med en succinimidyl carbamatlänkare och bildar det aktiva ämnet i Revcovi, SC-PEG rADA.
Yaohai Bio-Pharma erbjuder en total lösning för CDMO för adenosin deaminase
Adenosin deaminase (ADA) pipelining
Generiskt namn
|
Varumärkesnamn / Alternativt Namn
|
Uttryckssystem
|
Anvisningar
|
Tillverkare
|
Forskning och utvecklingsstadie
|
Elapegademase
|
Revcovi, レブコビ, PEG-rADA
|
E. coli
|
ADA-SCID: Adenosindehydrolasbrist (ADA) relaterad allvarlig kombinerad immunbristssjukdom (SCID)
|
Leadiant Biosciences, Teijin Pharma
|
Godkännande
|
Pegademase boskap
|
Adagen, PEG-ADA
|
Ej tillämpligt (avledat från boskapstarm)
|
ADA-SCID
|
Chiesi Farmaceutici
|
Godkännande
|