Adenosindeaminas (ADA)

Modalitet

Terapeutisk användning av adenosindeaminas (ADA)

ADA-SCID är en subtyp av allvarlig kombinerad immunbrist (SCID) orsakad av ärftlig brist på adenosindeaminas (ADA). ADA-brist är främst kopplad till abnormiteter i lymfoidernas utveckling och funktion. Enzymersättningsterapi (ERT) har godkänts för behandling av ADA-SCID.

Ett ADA-enzym som härrör från bovint tarm (Pegademase, Adagen) introducerades 2007 med begränsningar i säkerhet och tillgänglig kvantitet. Under 2018 utvecklades Elapegademase-lvlr (Revcovi), ett rekombinant adenosindeaminas (rADA), av Leadiant Biosciences och godkändes av FDA för att behandla patienter med ADA-SCID.

Det rekombinanta ADA (rADA) enzymet i Elapegademase-lvlr (Revcovi) är baserat på den bovina aminosyrasekvensen och rekombinant uttryckt i Escherichia coli (E. coli). För att förlänga dess halveringstid in vivo konjugeras rADA kovalent till mPEG med en succinimidylkarbamatlinker och bildar den aktiva substansen i Revcovi, SC-PEG rADA.

Yaohai Bio-Pharma erbjuder One-Stop CDMO-lösning för adenosindeaminas

Adenosindeaminas (ADA) Pipeline

Generiskt namn	Varumärke/Alternativt namn	Uttryckssystem	Indikationer	Tillverkare	FoU-stadiet
Elapegademase	Revcovi, レブコビ, PEG-rADA	E.coli	ADA-SCID: Adenosindeaminasbrist (ADA) associerad allvarlig kombinerad immunbristsjukdom (SCID)	Leadiant Biosciences, Teijin Pharma	Godkännande
Pegademase nötkreatur	Adagen, PEG-ADA	Ej tillämpligt (härstammar från nötkreaturstarm)	ADA-SCID	Chiesi Farmaceutici	Godkännande

Alla kategorier

Adenosindeaminas (ADA)

Modalitet