Methylmalonatemi (MMA), även känd som methylmalonsyrauri, är en grupp av arvliga sjukdomar orsakade av mutationer i gener som är ärvt på ett autosomalt recessivt sätt. Individer med methylmalonatemi kan inte bearbeta vissa proteiner och fettdelar korrekt, vilket leder till ackumulering av methylmalonsyra (giftämnen) i blodet och/eller urinerna och en allvarlig situation som kallas dekompensationshändelser eller metaboliska kriser. Det finns för närvarande ingen godkänd behandling för methylmalonatemi.
Brist på enzymet methylmalonyl-CoA mutas (kodat av den mänskliga MUT-genen) är den huvudsakliga orsaken till methylmalonatemi (cirka 60% av fallen), och enzymersättningsterapi eller MUT-mRNA-baserade terapierna ger de föredragna medicinerna.
mRNA-3704 och mRNA-3705
I djurmodeller har prekliniska bevis-för-koncept-studier visat att mRNA-terapi också indikeras för behandling av sällsynta metaboliska sjukdomar som isolerad methylmalonatidemi (MMA). mRNA-3704 och mRNA-3705, två kandidater för mRNA-baserad MMA-terapi, upptäcktes av Moderna och kodar för en fungerande methylmalonyl-CoA mutas enzyme. mRNA-3704 och mRNA-3705 formuleras med lipidnanopartikel (LNP).
mRNA-3705 är för närvarande under kliniska provningar. Det har rapporterats att mRNA-3705 har testats i ett fas 1/2-studie (Landmark-studie) där 11 deltagare fick 221 doser av mRNA-3705. Hittills har alla deltagare valt att delta i en efterföljande öppen etikettutvidgningsstudie. Tills vidare har mRNA-3705 generellt sett utvecklat en bra tolerans och inga studier har avbrutits på grund av säkerhetsproblem eller uppfylt protokoll-definierade dosbegränsande toksicitetskriterier.
Yaohai Bio-Pharma erbjuder allt-ihop-lösning för RNA
Anpassade leveranser
|
Kvalitet
|
Leveranser
|
Specificitet
|
Tillämpningar
|
|
icke-GMP
|
Verksamhet, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Förklinisk forskning som celltransfektion, Utveckling av analytiska metoder, Förstabilitetsstudier, Formuleringsutveckling
|
|
Läkemedelsprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitet
|
Verksamhet, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Sökande om nytt läkemedel (IND), Tillstånd för kliniska provningar (CTA), Försörjning av kliniska provningar, Tillstånd för biologiska produkter (BLA), Kommerciell försörjning
|
|
Läkemedelsprodukt, LNP-mRNA
|
5000 flaskor eller färdiga injektionssprutor/ karuseller
|
mRNA-terapeutiska rörledningar för MethylmalonSyraEmi
|
Kodnamn
|
Målprotein
|
Anvisningar
|
Tillverkare
|
Senaste fasen
|
|
mRNA-3705
|
Methylmalonyl-CoA mutas
|
MethylmalonSyraEmi
|
Moderna
|
Fas II
|
|
mRNA-3704
|
Methylmalonyl-CoA mutas
|
MethylmalonSyraEmi
|
Moderna
|
Fas I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
