CRISPR-gensnittning är en teknik som används inom molekylärbiologi för att modifiera genomen hos levande organismer. Den bygger på en förenklad version av bakteriens CRISPR-Cas9-antivirussystem. Genom att leverera Cas9-nukleasen komplext med ett syntetiskt guide-RNA (gRNA) till en cell, kan cellens genom skäras på önskad plats. Detta gör det möjligt att ta bort befintliga gener och/eller lägga till nya in vivo.
I mer tekniska termer är Cas9 en dual RNA-guidad DNA-endonuklease enzym associerad med CRISPR-adaptiva immunsystemet i Streptococcus pyogenes . CRISPR-Cas9-tekniken för gensnittning var en viktig bidragsgivare till Nobelpriset i kemi 2020, som tilldelades Emmanuelle Charpentier och Jennifer Doudna.
Den första läkemedlet baserat på CRISPR/Cas9-geneditoring, exagamglogene autotemcel (exa-cel), godkändes i november 2023 med handelsnamnet Casgevy. Det används i Storbritannien för att kurera sjuklig cellsyndrom och beta-talassemi. Den 8 december 2023 godkändes Casgevy i USA av FDA. Casgevy är en unik behandling som riktar sig mot BCL11A-genen och upptäcktes av Vertex Pharmaceuticals och CRISPR Therapeutics.
Casgevy skapas genom att berika autologa celler med CD34+ celler och sedan genomföra genomeditoring in vitro genom att introducera CRISPR/Cas9 ribonukleoproteinkomplexen (RNP) via elektroporation. gRNA som ingår i RNP-komplexet gör det möjligt för CRISPR/Cas9 att göra en precist dubbelsträngsbrott i DNA vid ett kritiskt transkriptionsfaktor-bindningsområde (GATA1) i den erytroid-specifika förstärkningsregionen av BCL11A-genen.
Utöver RNP undersöks även DNA eller mRNA som kodar för Cas9 och gRNA i kliniska prövningar.
Yaohai Bio-Pharma erbjuder allt-i-ett CDMO-lösning för Cas9 nuclease
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
