CRISPR-genredigering är en teknik som används inom molekylärbiologi för att modifiera arvsmassan hos levande organismer. Den är baserad på en förenklad version av det bakteriella antivirala försvarssystemet CRISPR-Cas9. Genom att leverera Cas9-nukleaset komplexbundet med ett syntetiskt guide-RNA (gRNA) till en cell, kan cellens genom skäras på önskad plats. Detta gör att befintliga gener kan tas bort och/eller nya läggas till in vivo.
I mer tekniska termer är Cas9 ett dubbelt RNA-styrt DNA-endonukleasenzym associerat med det adaptiva immunsystemet CRISPR i Streptococcus pyogenes. Genomredigeringstekniken CRISPR-Cas9 var en betydande bidragsgivare till Nobelpriset i kemi 2020, som tilldelades Emmanuelle Charpentier och Jennifer Doudna.
Det första läkemedlet baserat på CRISPR/Cas9-genredigering, exagamglogene autotemcel (exa-cel), godkändes i november 2023 med handelsnamnet Casgevy. Det används i Storbritannien för att bota sicklecellssjukdom och beta-talassemi. Den 8 december 2023 godkändes Casgevy i USA av FDA. Casgevy är en första behandling i sitt slag riktad mot BCL11A-genen och upptäcktes av Vertex Pharmaceuticals och CRISPR Therapeutics.
Casgevy skapas genom att berika autologa celler för CD34+-celler och sedan genomredigera ex vivo genom att introducera CRISPR/Cas9 ribonukleoprotein (RNP)-komplexet genom elektroporering. Det gRNA som ingår i RNP-komplexet gör det möjligt för CRISPR/Cas9 att göra ett exakt DNA-dubbelsträngsbrott vid ett kritiskt transkriptionsfaktorbindningsställe (GATA1) i den erytroidspecifika förstärkarregionen av BCL11A-genen.
Förutom RNP undersöks även DNA eller mRNA som kodar för Cas9 och gRNA i kliniska prövningar.
Yaohai Bio-Pharma erbjuder One-Stop CDMO-lösning för Cas9 Nuclease
SV
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NEJ
PL
PT
RO
RU
ES
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
