Terapeutisk bruk av fenylalanin ammoniakklyase (PAL)
Fenylalaninhydroksylase (PAH) regulerer den mellomliggende metabolismen av fenylalanin (Phe) ved å omdanne Phe til tyrosin (Tyr). PAH-mangel forårsaker hyperfenylalaninemi (HPA) og fenylketonuri (PKU), og spesielt kan høye nivåer av fenylalanin føre til hjernedysfunksjon. Derfor kan enzymerstatningsterapi være effektiv for pasienter med PKU.
Pegvaliase (Palynziq) er et enzym som metaboliserer fenylalanin (Phe), og erstatter den reduserte PAH-enzymaktiviteten. Pegvaliase består av rekombinant fenylalanin ammoniakklyase (PAL) som er knyttet til metoksypolyetylenglykol (PEG), som forlenger halveringstiden in vivo. Mekanismen til Pegvaliase er at Phe-metabolisert enzym PAL katalyserer transformasjonen av Phe til trans-kininsyre og ammoniakk, som metaboliseres av leveren og deretter skilles ut i urinen. Som et homotetramerisk protein med en molekylvekt på 62 kD per monomer, produseres rekombinant PAL i konstruerte bakterier Escherichia coli (E. coli) med et plasmid som bærer PAL-genet fra Anabaena variabilis. Og Pegvaliase (Palynziq) er utviklet av BioMarin Pharmaceuticals.
Yaohai Bio-Pharma tilbyr One-Stop CDMO-løsning for PAL
PAL rørledning
|
Generisk navn
|
Merkenavn/alternativt navn
|
Uttrykkssystem
|
Indikasjoner
|
Produsent
|
FoU-stadiet
|
|
Pegvaliase-PQPZ
|
rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック
|
E. coli
|
Fenylketonuri (PKU)
|
Biomarin
|
Godkjenning
|
|
CDX-6114
|
Fenylketonuri terapeutisk enzym, CDX 6114
|
Venter på oppdatering
|
Fenylketonuri (PKU)
|
Codexis, Nestlé
|
Fase I
|
|
Fenylalanin ammoniakk lyase innkapslede erytrocytter
|
EryPAL, erytrocyttinnkapslet PAL EryDel, EryDel
|
Venter på oppdatering
|
Fenylketonuri (PKU)
|
EryDel
|
Preklinisk
|
|
PJ008
|
Venter på oppdatering
|
Venter på oppdatering
|
Fenylketonuri (PKU)
|
Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.
|
Preklinisk
|
|
Labafenogen marselecobac
|
SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac
|
Venter på oppdatering
|
Fenylketonuri (PKU)
|
Synlogisk
|
Fase II
|
|
Domofenogene zalfaparvove
|
BMN307
|
Venter på oppdatering
|
Fenylketonuri (PKU)
|
BioMarin Pharmaceutical, Inc.
|
Fase II
|
|
mRNA-3283
|
PAL mRNA
|
Venter på oppdatering
|
Fenylketonuri (PKU)
|
Moderna, Inc.
|
Preklinisk
|
|
Genterapi
|
Venter på oppdatering
|
Venter på oppdatering
|
Fenylketonuri (PKU)
|
Genzyme Corp.
|
Preklinisk
|
NO
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
