Som et prokaryotisk adaptiv immunsystem kan CRISPR/Cas sette inn fremmed sykdomsforårsakende DNA i bakterielle gener. Oppdagelsen av dette systemet revolusjonerte strategier for genredigering, fordi Cas9 kan rettes mot ethvert ønsket mål ved hjelp av en guide-RNA (gRNA) bestående av en tilpasset crRNA-sekvens og tracrRNA som er fuset sammen. Denne kraftige teknologien tilbyr stor potensial for å omgjøre sykdommer ved å korrigere mutasjoner i polygene sykdommer som karsykdommer.
MRNA er hverken smittsomt eller en integrasjonsplattform, og det finnes ingen potensiell risiko for infeksjon eller innsertering av mutasjoner. Det leveres typisk ved hjelp av LNP som en ikke-virusvektor. Flere selskaper, inkludert Intellia Therapeutics og CRISPR Therapeutics, har utviklet in vivo genredigerings teknologier basert på mRNA og Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics utviklet NTLA-2001 for behandlingen av Transthyretin Amyloidose (ATTR). Selskapet fikk nylig IND-godkjenning fra U.S. Food and Drug Administration for å starte en fase III-prøve av NTLA-2001 for behandlingen av ATTR-CM, med en betydelig internasjonal prøve som starter i slutten av 2023.
CRISPR Therapeutics utvikler CTX-310 for behandlingen av aterosklerotisk karsykdom (ASCVD) og dyslipidemi.
Yaohai Bio-Pharma Tilbyr Enestående Løsning for RNA
Tilpassede Leveransekriterier
|
Kvalitet
|
Leveringsvarer
|
Spesifikasjon
|
Anvendelser
|
|
ikke-GMP
|
Råstoff, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Forstudie forskning som celletransfeksjon, Analytisk metodeutvikling, Forstabilitetsstudier, Formuleringsutvikling
|
|
Legemiddelprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitet
|
Råstoff, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Søknad om nytt legemiddel (IND), Godkjenning av kliniske prøver (CTA), Forsyning til kliniske prøver, Søknad om biologisk lisens (BLA), Kommersiell forsyning
|
|
Legemiddelprodukt, LNP-mRNA
|
5000 flasker eller prefylte sprøytekker/ karrierer
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
