Som et prokaryot adaptivt immunsystem, kan CRISPR/Cas implantere fremmed sykdomsfremkallende DNA i bakterielle genomer. Oppdagelsen av dette systemet revolusjonerte genomredigeringsstrategier fordi Cas9 kan rettes til et hvilket som helst ønsket mål ved å bruke et guide-RNA (gRNA) sammensatt av en tilpasset crRNA-sekvens og tracrRNA smeltet sammen. Denne kraftige teknologien gir et stort potensial for å reversere sykdommer ved å korrigere mutasjoner i polygene sykdommer som hjerte- og karsykdommer.
mRNA er verken smittsomt eller en integrasjonsplattform, og det er ingen potensiell risiko for infeksjon eller innsetting av mutasjoner. Den leveres vanligvis av LNP som en ikke-virusvektor. Flere selskaper, inkludert Intellia Therapeutics og CRISPR Therapeutics, har utviklet in vivo genredigeringsteknologier basert på mRNA og Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics utviklet NTLA-2001 for behandling av Transthyretin Amyloidosis (ATTR). Selskapet mottok nylig IND-godkjenning fra US Food and Drug Administration for å starte en fase III-studie av NTLA-2001 for behandling av ATTR-CM, med en betydelig internasjonal studie som starter i slutten av 2023.
CRISPR Therapeutics utvikler CTX-310 for behandling av aterosklerotisk kardiovaskulær sykdom (ASCVD) og dyslipidemi.
Yaohai Bio-Pharma tilbyr One-Stop-løsning for RNA
Tilpassede leveranser
|
Klasse
|
leveransen
|
Spesifikasjon
|
Applikasjoner
|
|
ikke-GMP
|
Legemiddelstoff, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Preklinisk forskning som celletransfeksjon, Analytisk metodeutvikling, Pre-stabilitetsstudier, Formuleringsutvikling
|
|
Medikamentprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitet
|
Legemiddelstoff, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Undersøkende nytt medikament (IND), autorisasjon for klinisk utprøving (CTA), forsyning av kliniske forsøk, søknad om biologisk lisens (BLA), kommersiell forsyning
|
|
Medikamentprodukt, LNP-mRNA
|
5000 hetteglass eller ferdigfylte sprøyter/ampuller
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NEI
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
