Koronar hjertesykdom (CAD) er den ledende dødsårsaken i USA som den vanligste formen for hjertesykdom. Koronar hjertesykdom inneholder stabil angina, ustabil angina og hjerteinfarkt, hvis vanlige symptomer er brystsmerter og ubehag. CAD kan forårsake hjerteinfarkt (hjerteinfarkt) eller hjertesvikt på grunn av skade på hjertet eller utilstrekkelig blodstrøm.
CAD kan kureres ved å injisere nytt blod i den iskemiske muskelen, for eksempel koronar bypass-kirurgi eller angioplastikk. Disse metodene er imidlertid ikke egnet for alle pasienter.
Vaskulær endotelial vekstfaktor A (VEGF-A) er en potent angiogen faktor som kan lette veksten av blodkar. Gjennom delvis vevsregenerering forbedrer lokal injeksjon av mRNA som koder for VEGF-A gjenopprettingen av hjertefunksjonen.
Moderna og AstraZeneca utvikler sammen en lokalt administrert mRNA-terapi (AZD8601) som koder for VEGF-A og fremmer blodkarvekst. AZD8601 inkluderer nakent mRNA i en sitrat saltvannsbufret løsning (ingen lipidinnkapsling).
I en fase 2a klinisk studie ble AZD8601 administrert direkte inn i myokardiet til pasienter som ble behandlet med backup koronar bypass-operasjon. Denne kliniske fase 2-studien møtte endepunktene. Men AstraZeneca ekskluderte stoffet fra fase 2-behandlingsprogrammet i sin kvartalsvise gjennomgang (PDF); Moderna, det samarbeidende selskapet som utviklet AZD8601, trakk også sin kandidat fra programmet.
I februar 2023 ga AstraZeneca, i samarbeid med Universitetet i Gøteborg, ut in vitro og in vivo testdata for LNP-innkapslet VEGF-A mRNA. Det er vist at LNP-er konverterer ekstracellulære vesikler (EV-er) til funksjonelle utvidelser av det terapeutiske mRNA for celle-til-celle-transport, der EV-er leverer dette mRNA annerledes enn LNP-er.
Yaohai Bio-Pharma tilbyr One-Stop-løsning for RNA
Tilpassede leveranser
Klasse
|
leveransen
|
Spesifikasjon
|
Applikasjoner
|
ikke-GMP
|
Legemiddelstoff, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Preklinisk forskning som celletransfeksjon, Analytisk metodeutvikling, Pre-stabilitetsstudier, Formuleringsutvikling
|
Medikamentprodukt, LNP-mRNA
|
GMP, Sterilitet
|
Legemiddelstoff, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Undersøkende nytt medikament (IND), autorisasjon for klinisk utprøving (CTA), forsyning av kliniske forsøk, søknad om biologisk lisens (BLA), kommersiell forsyning
|
Medikamentprodukt, LNP-mRNA
|
5000 hetteglass eller ferdigfylte sprøyter/ampuller
|
mRNA Therapeutics Pipelines for koronararteriesykdom
Kodenavn
|
Målprotein
|
Indikasjoner
|
Produsent
|
Siste etappe
|
AZD8601
|
VEGF-A
|
Koronararteriesykdom (CAD)
|
Moderna og AstraZeneca
|
Fase II
|