CRISPR-genredigering er en teknikk som brukes i molekylærbiologi for å modifisere genomene til levende organismer. Den er basert på en forenklet versjon av det bakterielle antivirale forsvarssystemet CRISPR-Cas9. Ved å levere Cas9-nukleasen kompleksbundet med et syntetisk guide-RNA (gRNA) inn i en celle, kan cellens genom kuttes på et ønsket sted. Dette gjør at eksisterende gener kan fjernes og/eller nye legges til in vivo.
I mer tekniske termer er Cas9 et dobbelt RNA-veiledet DNA-endonuklease-enzym assosiert med det adaptive CRISPR-immunsystemet i Streptococcus pyogenes. CRISPR-Cas9 genomredigeringsteknikken var en betydelig bidragsyter til Nobelprisen i kjemi i 2020, som ble tildelt Emmanuelle Charpentier og Jennifer Doudna.
Det første legemidlet basert på CRISPR/Cas9-genredigering, exagamglogene autotemcel (exa-cel), ble godkjent i november 2023 med handelsnavnet Casgevy. Det brukes i Storbritannia for å kurere sigdcellesykdom og beta-thalassemi. 8. desember 2023 ble Casgevy godkjent i USA av FDA. Casgevy er en første i sitt slag behandling rettet mot BCL11A-genet, og ble oppdaget av Vertex Pharmaceuticals og CRISPR Therapeutics.
Casgevy er skapt ved å berike autologe celler for CD34+-celler, og deretter genomredigering ex vivo ved å introdusere CRISPR/Cas9 ribonukleoprotein (RNP) komplekset ved elektroporering. gRNA inkludert i RNP-komplekset gjør det mulig for CRISPR/Cas9 å gjøre et presist DNA-dobbeltstrengsbrudd ved et kritisk transkripsjonsfaktorbindingssted (GATA1) i den erytroidspesifikke forsterkerregionen til BCL11A-genet.
Bortsett fra RNP, blir DNA eller mRNA som koder for Cas9 og gRNA også undersøkt i kliniske studier.
Yaohai Bio-Pharma tilbyr One-Stop CDMO-løsning for Cas9 Nuclease
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NEI
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
