CRISPR-generedigering er en teknikk brukt i molekylærbiologi for å modifisere genomene til levende organismer. Den bygger på en forenklet versjon av bakteriens CRISPR-Cas9-antivirale forsvarssystem. Ved å levere Cas9-nuklease kompleksert med et syntetisk guide-RNA (gRNA) inn i en celle, kan cellens genom klippes på en ønsket plassering. Dette lar eksisterende gener fjernes og/eller nye legges til in vivo.
I mer tekniske vendinger er Cas9 en dual RNA-veiledet DNA endonuklease-enzyme forbundet med CRISPR-adaptiv immusystem i Streptococcus pyogenes . CRISPR-Cas9-genomredigeringsmetoden var en viktig bidragsyter til Nobelsprisen i kjemi i 2020, som ble tildelt Emmanuelle Charpentier og Jennifer Doudna.
Det første legemiddelet basert på CRISPR/Cas9-generedigering, exagamglogene autotemcel (exa-cel), ble godkjent i november 2023 med handelsnavnet Casgevy. Det brukes i Storbritannia for å kurere sykdommen selerose og beta-talassemi. Den 8. desember 2023 ble Casgevy godkjent i USA av FDA. Casgevy er en unik behandling som måler BCL11A-genen, og ble oppdaget av Vertex Pharmaceuticals og CRISPR Therapeutics.
Casgevy lages ved å forsterke autologe celler for CD34+-celler, og deretter genomredigering utenfor kroppen ved å innføre CRISPR/Cas9 ribonukleoproteinkompleks (RNP) ved elektroporasjon. gRNA inkludert i RNP-komplekset lar CRISPR/Cas9 gjøre en nøyaktig DNA-dobbeltrådbrudd ved en avgjørende transkripsjonsfaktorbindeside (GATA1) i den erytroid-spesifikke forsterkerregionen av BCL11A-genen.
I tillegg til RNP, undersøkes også DNA eller mRNA som kodder Cas9 og gRNA i kliniske prøver.
Yaohai Bio-Pharma Tilbyr All-i-Ett CDMO-Løsning for Cas9 Nuclease
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
