Utviklet av Omega, er Epigenomic Controller en mRNA-basert terapi programmert til å levere svært spesifikk målretting av unike sekvenser i genomet, som kontrollert kan modulere genuttrykk over tilpassede varigheter for å gi andre alternativer enn "alt på" eller "alt av". Gjennom å utøve pre-transkripsjonell handling på de høyeste nivåene av genregulering, er mRNA-baserte kontroller ment å overvinne kompenserende autoregulering som typisk er knyttet til nøkkelsykdomsdrivere, inkludert de som historisk sett ikke har vært mulig å behandle med konvensjonelle tilnærminger.
Som den første i klassen Omega Epigenomic Controller, utvikles OTX-2002 for tiden for behandling av hepatocellulært karsinom (HCC). OTX-2002 er ment å regulere ekspresjonsnivået til c-MYC (MYC), ved å bruke målrettede mRNA-kodede proteiner for å mediere epigenetisk regulering med potensial til å overstyre MYC-autoregulering. FDA ga Orphan Drug Designation til OTX-2002 ved behandling av HCC.
Andre mRNA-terapier som epigenomiske kontroller av Omega blir undersøkt i prekliniske studier, inkludert OTX-2101 (MYC) for ikke-småcellet lungekreft, CXCL 1-8 for betennelse, HNF4A for leverregenerering og SFRP1 for alopecia.
Yaohai Bio-Pharma tilbyr One-Stop-løsning for RNA
Tilpassede leveranser
|
Klasse
|
leveransen
|
Spesifikasjon
|
Applikasjoner
|
|
ikke-GMP
|
Legemiddelstoff, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Preklinisk forskning som celletransfeksjon, Analytisk metodeutvikling, Pre-stabilitetsstudier, Formuleringsutvikling
|
|
Medikamentprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitet
|
Legemiddelstoff, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Undersøkende nytt medikament (IND), autorisasjon for klinisk utprøving (CTA), forsyning av kliniske forsøk, søknad om biologisk lisens (BLA), kommersiell forsyning
|
|
Medikamentprodukt, LNP-mRNA
|
5000 hetteglass eller ferdigfylte sprøyter/ampuller
|
mRNA-rørledninger som epigenomisk kontroller
|
Kodenavn
|
Målgen
|
Indikasjoner
|
Produsent
|
Siste etappe
|
|
OTX-2002
|
Å VASKE
|
Hepatocellulært karsinom
|
Omega Terapeutisk
|
Fase I/II
|
|
OTX-2101
|
Å VASKE
|
Ikke-småcellet lungekreft
|
Omega Terapeutisk
|
Preklinisk
|
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Betennelse, immunologi
|
Omega Terapeutisk
|
Preklinisk
|
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Leverregenerering
|
Omega Terapeutisk
|
Preklinisk
|
|
SFRP1
|
SFRP1
|
alopecia
|
Omega Terapeutisk
|
Preklinisk
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NEI
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
