Phenylalanin Ammoniak Lyase (PAL)

Modalitet

Phenylalanin Ammoniak Lyase (PAL)

Terapeutisk bruk av fenylalanin ammoniak lyase (PAL)

Fenylalanin hydroxylase (PAH) regulerer den mellomliggende metaboliseringen av fenylalanin (Phe) ved å konvertere Phe til tyrosin (Tyr). PAH-mangel forårsaker hyperfenylalaninemi (HPA) og fenylketonuri (PKU), og spesielt høye nivåer av fenylalanin kan føre til hjernedysfunksjon. Derfor kan enzymersattningsterapi være effektiv for pasienter med PKU.

Pegvaliase (Palynziq) er et enzym som metaboliserer fenylalanin (Phe), og erstatter den reduserte PAH-enzymaktiviteten. Pegvaliase består av rekombinant fenylalanin ammoniak lyase (PAL) som er koblet til metoksi-polyetyleneglykol (PEG), som forlenger dens halveringstid in vivo. Virkemekanismen til Pegvaliase er at Phe-metaboliserende enzymet PAL katalyserer transformasjonen av Phe til trans-kvinnsyre og ammoniakk, som blir metabolisert av leveren og deretter utskjedet i urin. Som et homotetramerisk protein med molekylvekt på 62 kD per monomer, produseres rekombinant PAL i genmodifiserte bakterier Escherichia coli (E. coli) med et plasmid som bærer PAL-genet fra Anabaena variabilis. Og Pegvaliase (Palynziq) er utviklet av BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma Tilbyr En-Stoppe CDMO-Løsning for PAL

PAL Pipelinen

Generisk navn	Varenavn / Alternativt navn	Uttrykksystem	Tegn	Produsent	Forskning og utvikling fase
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenylketonuri (PKU)	BioMarin	Godkjenning
CDX-6114	Terapeutisk enzym for fenylketonuri, CDX 6114	Venter på oppdatering	Fenylketonuri (PKU)	Codexis, Nestlé	Fase I
Fenylalanin ammoniak lyase innkapslet erytrocyter	EryPAL, Erythrocyte innkapslet PAL EryDel, EryDel	Venter på oppdatering	Fenylketonuri (PKU)	EryDel	Forstudie
PJ008	Venter på oppdatering	Venter på oppdatering	Fenylketonuri (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Forstudie
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Venter på oppdatering	Fenylketonuri (PKU)	Synlogic	Fase II
Domofenogene zalfaparvove	BMN307	Venter på oppdatering	Fenylketonuri (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Fase II
mRNA-3283	PAL mRNA	Venter på oppdatering	Fenylketonuri (PKU)	Moderna, Inc.	Forstudie
Geneterapi	Venter på oppdatering	Venter på oppdatering	Fenylketonuri (PKU)	Genzyme Corp.	Forstudie

Alle kategorier

Phenylalanin Ammoniak Lyase (PAL)

Modalitet