Fenilalanin Ammonia Lyase (PAL)

Kebimbangan

Fenilalanin Ammonia Lyase (PAL)

Penggunaan Terapeutik Phenylalanine Ammonia Lyase (PAL)

Fenilalanin hidroksilase (PAH) mengawal metabolisme perantaraan fenilalanin (Phe) dengan menukarkan Phe kepada tirósina (Tyr). Kekurangan PAH menyebabkan hiperfenilalaninemia (HPA) dan fenilketonuria (PKU), dan khususnya, tahap tinggi fenilalanin boleh menyebabkan disfungsi otak. Oleh itu, terapi penggantian enzim mungkin berkesan untuk pesakit dengan PKU.

Pegvaliase (Palynziq) adalah enzim yang memetabolisme fenilalanin (Phe), menggantikan aktiviti enzim PAH yang berkurangan. Pegvaliase terdiri daripada fenilalanin amonia lisa (PAL) rekombinan yang disambungkan kepada metoksipoliethileneglikol (PEG), yang memanjangkan separuh hayatnya dalam badan. Mekanisma Pegvaliase adalah bahawa enzim PAL yang memetabolisme Phe mencetuskan penubuhan Phe kepada asid kuinik trans dan ammonia, yang kemudiannya dipetabolisme oleh hati dan dikeluarkan melalui air kencing. Sebagai protein homotetrameric dengan jisim molekul 62 kD per monomer, PAL rekombinan dihasilkan dalam bakteria yang direka bentuk Escherichia coli (E. coli) dengan plasmid membawa gen PAL dari Anabaena variabilis. Dan Pegvaliase (Palynziq) telah dibangunkan oleh BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma Menyediakan Penyelesaian CDMO Satu Henti untuk PAL

Paip Hala PAL

Nama generik	Nama Jualan / Nama Alternatif	Sistem ungkapan	Indikasi	Pengeluar	Tahap R&D
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenilketonuria (PKU)	BioMarin	Kelulusan
CDX-6114	Enzim terapi Fenilketonuria, CDX 6114	Menunggu kemaskini	Fenilketonuria (PKU)	Codexis, Nestlé	Fasa I
Fenilalanin amonia lisa sel eritrosit dikesan	EryPAL, Sel eritrosit dikesan PAL EryDel, EryDel	Menunggu kemaskini	Fenilketonuria (PKU)	EryDel	Pra-klinik
PJ008	Menunggu kemaskini	Menunggu kemaskini	Fenilketonuria (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Pra-klinik
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Menunggu kemaskini	Fenilketonuria (PKU)	Synlogic	Fasa II
Domofenogene zalfaparvove	BMN307	Menunggu kemaskini	Fenilketonuria (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Fasa II
mRNA-3283	PAL mRNA	Menunggu kemaskini	Fenilketonuria (PKU)	Moderna, Inc.	Pra-klinik
Terapi Gen	Menunggu kemaskini	Menunggu kemaskini	Fenilketonuria (PKU)	Genzyme Corp.	Pra-klinik

Semua Kategori

Fenilalanin Ammonia Lyase (PAL)

Kebimbangan