Kekurangan ornithine Transcarbamylase (OTC) adalah penyakit genetik jarang yang menyebabkan ketidaknormalan teruk dalam kitaran urea. Terdapat hampir 10,000 kes secara global berdasarkan kejadian kekurangan OTC. Kekurangan enzim OTC dalam sel hati menyebabkan tahap ammonia dalam darah meningkat, yang boleh menyebabkan serangan, koma, dan kematian pada pesakit yang tidak diperlakukan. Pada masa kini, tiada rawatan yang diluluskan oleh FDA untuk kekurangan OTC.
Terapi penggantian protein OTC atau terapi mRNA OTC adalah calon ubat kerana pengungkapan enzim OTC dalam hati pesakit dengan kekurangan OTC mungkin dapat mengembalikan aktiviti kitaran normal, mencegah kerosakan neurologi dan keperluan untuk transplantasi hati.
Sebuah terapi mRNA telah dibangunkan untuk kekurangan OTC. ARCT-810 adalah berdasarkan platform penghantaran LUNAR lipid Arcturus, yang menghantar mRNA OTC kepada sel hati dan membolehkan mereka menghasilkan enzim OTC yang berfungsi. ARCT-810 telah menunjukkan profil keselamatan yang menggalakkan dan diterima dengan baik dalam kajian Fasa 1a (relawan sihat) dan Fasa 1b (pasien kekurangan OTC). Kini, Arcturus telah melaksanakan satu kajian dos berganda Fasa 2 yang bertujuan kepada remaja dan dewasa dengan kekurangan OTC. FDA AS telah memberikan penjenamaan drug orphan kepada ARCT-810.
Moderna melancarkan program baru untuk kekurangan ornithine transcarbamylase (OTC) pada tahun 2022 —— mRNA-3139 yang menyandungi OTC. Dan mRNA-3139 adalah berdasarkan sistem penghantaran nanopartikel lipid (LNP).
Yaohai Bio-Pharma Menawarkan Penyelesaian Satu Henti untuk RNA
Hasil Tersuai
|
Gred
|
Hasil Kerja
|
Spesifikasi
|
Aplikasi
|
|
bukan-GMP
|
Bahan Farmaseutikal, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Penyelidikan praklinik seperti transfeksi sel, Pembangunan kaedah analisis, Kajian prestabiliti, Pembangunan formulasi
|
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
|
GMP, Steriliti
|
Bahan Farmaseutikal, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Ubat percubaan baharu (IND), Pembenaran ujian klinikal (CTA), Pasokan ujian klinikal, Permohonan lesen biologi (BLA), Pasokan dagangan
|
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
5000 bikal atau silinder sulit/ kartrij
|
paip Penyedia Terapeutik mRNA untuk Kekurangan OTC
|
Code name
|
Protein sasaran
|
Indikasi
|
Pengeluar
|
Tahap Terkini
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
Enzim OTC
|
Kekurangan Ornithine Transcarbamylase (OTC)
|
Arcturus
|
Fasa II
|
|
mRNA-3139
|
Enzim OTC
|
Kekurangan OTC
|
Moderna
|
Pra-klinik
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
