Kekurangan ornithine Transcarbamylase (OTC) adalah penyakit genetik yang jarang berlaku yang memberikan keabnormalan teruk dalam kitaran urea. Terdapat hampir 10,000 kes mengikut kelaziman kekurangan OTC di seluruh dunia. Kekurangan enzim OTC dalam sel hati membawa kepada peningkatan paras ammonia dalam darah, yang boleh menyebabkan sawan, koma dan kematian pada pesakit yang tidak dirawat. Pada masa ini, tiada rawatan diluluskan oleh FDA untuk kekurangan OTC.
Terapi penggantian protein OTC atau terapi mRNA OTC adalah calon ubat kerana ekspresi enzim OTC dalam hati pesakit dengan kekurangan OTC mungkin dapat memulihkan aktiviti kitaran normal, mencegah kerosakan saraf dan keperluan untuk pemindahan hati.
Terapeutik mRNA dibangunkan untuk kekurangan OTC. ARCT-810 adalah berdasarkan platform penghantaran LUNAR yang dimediasi lipid Arcturus, yang menghantar mRNA OTC ke sel hati dan membolehkan mereka menghasilkan enzim OTC berfungsi. Arct-810 telah menunjukkan profil keselamatan yang menggalakkan dan diterima dengan baik dalam Fasa 1a (sukarelawan sihat) dan kajian Fasa 1b (pesakit kekurangan OTC). Pada masa ini, Arcturus kini telah melaksanakan kajian berbilang dos fasa 2 yang menyasarkan remaja dan dewasa kekurangan OTC. FDA AS memberikan penetapan ubat yatim kepada ARCT-810.
Moderna melancarkan program baharu untuk kekurangan ornithine transcarbamylase (OTC) pada tahun 2022 —— pengekodan mRNA-3139 OTC. Dan mRNA-3139 adalah berdasarkan sistem penyampaian lipid nanopartikel (LNP).
Yaohai Bio-Pharma Menawarkan Penyelesaian Sehenti untuk RNA
Boleh Hantar Tersuai
|
Gred
|
Deliverables
|
spesifikasi
|
Aplikasi
|
|
bukan GMP
|
Bahan Dadah, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Penyelidikan praklinikal seperti pemindahan sel, Pembangunan kaedah analisis, Kajian pra-kestabilan, Pembangunan rumusan
|
|
Produk Ubat, LNP-mRNA
|
|
GMP, Kemandulan
|
Bahan Dadah, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Ubat baharu penyiasatan (IND), Keizinan percubaan klinikal (CTA), Bekalan percubaan klinikal, Permohonan lesen biologi (BLA), Bekalan komersial
|
|
Produk Ubat, LNP-mRNA
|
5000 vial atau picagari/kartrij pra-isi
|
Talian Paip Terapeutik mRNA untuk Kekurangan OTC
|
Nama kod
|
Protein Sasaran
|
Petunjuk
|
pengeluar
|
Peringkat Terkini
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
Enzim OTC
|
Kekurangan Ornithine Transcarbamylase (OTC).
|
Arcturus
|
Fasa II
|
|
mRNA-3139
|
Enzim OTC
|
kekurangan OTC
|
Moden
|
Pra-klinikal
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
TIDAK
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
