Nuklease Cas9
Penyuntingan gen CRISPR ialah teknik yang digunakan dalam biologi molekul untuk mengubah suai genom organisma hidup. Ia berdasarkan versi ringkas sistem pertahanan antivirus CRISPR-Cas9 bakteria. Dengan menghantar nuklease Cas9 yang dikomplekskan dengan RNA panduan sintetik (gRNA) ke dalam sel, genom sel boleh dipotong di lokasi yang dikehendaki. Ini membolehkan gen sedia ada dialih keluar dan/atau gen baharu ditambah dalam vivo.
Dalam istilah yang lebih teknikal, Cas9 ialah enzim endonuklease DNA berpandu RNA dwi yang dikaitkan dengan sistem imun penyesuaian CRISPR dalam Streptococcus pyogenes. Teknik penyuntingan genom CRISPR-Cas9 merupakan penyumbang penting kepada Hadiah Nobel dalam Kimia pada tahun 2020, yang dianugerahkan kepada Emmanuelle Charpentier dan Jennifer Doudna.
Ubat pertama berdasarkan pengeditan gen CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), telah diluluskan pada November 2023 dengan nama dagangan Casgevy. Ia digunakan di United Kingdom untuk menyembuhkan penyakit sel sabit dan talasemia beta. Pada 8 Disember 2023, Casgevy telah diluluskan di Amerika Syarikat oleh FDA. Casgevy ialah rawatan pertama seumpamanya yang menyasarkan gen BCL11A, dan ditemui oleh Vertex Pharmaceuticals dan CRISPR Therapeutics.
Casgevy dicipta dengan memperkayakan sel autologous untuk sel CD34+, dan kemudian pengeditan genom ex vivo dengan memperkenalkan kompleks ribonukleoprotein (RNP) CRISPR/Cas9 melalui elektroporasi. GRNA yang termasuk dalam kompleks RNP membolehkan CRISPR/Cas9 membuat pemisahan dua helai DNA yang tepat pada tapak pengikat faktor transkripsi kritikal (GATA1) dalam kawasan penambah khusus erythroid gen BCL11A.
Selain daripada RNP, pengekodan DNA atau mRNA Cas9 dan gRNA juga sedang disiasat dalam ujian klinikal.
Yaohai Bio-Pharma Menawarkan Penyelesaian CDMO Sehenti untuk Cas9 Nuclease
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
TIDAK
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
