Sebagai satu sistem keimunan adaptif prokariotik, CRISPR/Cas boleh memasukkan DNA penyakit asing ke dalam genom bakteria. Penemuan sistem ini telah mengubah strategi penyuntingan genom kerana Cas9 boleh diarahkan kepada mana-mana sasaran yang dikehendaki menggunakan RNA panduan (gRNA) yang terdiri daripada urutan crRNA tersuai dan tracrRNA yang digabungkan bersama. Teknologi kuat ini menawarkan potensi besar untuk membalikkan penyakit dengan membetulkan mutasi dalam penyakit poligenik seperti penyakit kardiovaskular.
MRNA tidak berjangkit dan bukan platform integrasi, dan tiada risiko jangkitan atau penyisapan mutasi. Ia biasanya disampaikan oleh LNP sebagai vektor bukan-virus. Beberapa syarikat, termasuk Intellia Therapeutics dan CRISPR Therapeutics, telah membangunkan teknologi penyuntingan gen in vivo berdasarkan mRNA dan Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics telah mengembangkan NTLA-2001 untuk rawatan Transthyretin Amyloidosis (ATTR). Syarikat itu baru-baru ini menerima kelulusan IND daripada U.S. Food and Drug Administration untuk memulakan ujian Fasa III bagi NTLA-2001 untuk rawatan ATTR-CM, dengan ujian antarabangsa yang besar bermula pada akhir 2023.
CRISPR Therapeutics sedang mengembangkan CTX-310 untuk rawatan penyakit kardiovaskular aterosklerotik (ASCVD) dan dislipidemia.
Yaohai Bio-Pharma Menawarkan Penyelesaian Satu Henti untuk RNA
Hasil Tersuai
|
Gred
|
Hasil Kerja
|
Spesifikasi
|
Aplikasi
|
|
bukan-GMP
|
Bahan Farmaseutikal, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Penyelidikan praklinik seperti transfeksi sel, Pembangunan kaedah analisis, Kajian prestabiliti, Pembangunan formulasi
|
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
|
GMP, Steriliti
|
Bahan Farmaseutikal, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Ubat percubaan baharu (IND), Pembenaran ujian klinikal (CTA), Pasokan ujian klinikal, Permohonan lesen biologi (BLA), Pasokan dagangan
|
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
5000 bikal atau silinder sulit/ kartrij
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
