terapi mRNA untuk Propionic Acidemia

Kebimbangan

terapi mRNA untuk Propionic Acidemia

Juga dikenali sebagai propionic aciduria, propionic acidosis (PA) adalah gangguan metabolik autosomal resesif jarang yang merupakan branched-chain organic acidemia. Propionic acidemia adalah hasil kekurangan propionyl-CoA carboxylase (PCC deficiency), yang serupa dengan methylmalonic acidemia yang timbul akibat kekurangan methylmalonyl-CoA mutase. Pesakit dengan propionic acidemia tidak dapat memproses beberapa protein dan lemak dengan betul, menyebabkan penumpukan bahan beracun seperti asid propionik dalam darah/cairan tubuh, yang menyebabkan tanda-tanda dan gejala propionic acidemia.

Enzim PCC merangkumi subunit alpha dan beta yang dikod oleh gen PCCA dan PCCB; mutasi pada kedua-dua salinan gen PCCA dan PCCB menghasilkan kekurangan enzim PCC. Rawatan yang mungkin untuk propionic acidemia boleh termasuk terapi penggantian enzim fungsional atau terapi PCC berdasarkan mRNA.

Dikapsulkan oleh LNP, mRNA-3927, sejenis ubat mRNA, terdiri daripada gen yang mengodifikasi PCCA dan PCCB untuk ungkapan enzim PCC aktif. mRNA-3927 direka oleh Moderna untuk membolehkan badan memulihkan enzim PCC yang hilang atau tidak berfungsi, yang menyebabkan propionic acidemia. mRNA-3927 oleh Moderna telah diberi status obat orphan, penjenisan penyakit paediatric jarang, penjenisan jalur pantas oleh FDA dan penjenisan obat orphan oleh EMA untuk rawatan propionic acidemia.

Kajian Fasa 1/2 (kajian pertama pada manusia) sedang berlangsung untuk menilai keselamatan, aktiviti farmakologi dan keberkesanan terapeutik mRNA-3927 pada pesakit dengan propionic acidemia yang dipastikan secara genetik. Pada Mei 2023, Moderna mempersembahkan bahawa mRNA-3927 biasanya ditoleransi dengan baik pada dos yang disuntikkan dari data sementara kajian fasa 1/2.

Yaohai Bio-Pharma Menawarkan Penyelesaian Satu Henti untuk RNA

Produk RNA Katalog

Produk mRNA Katalog
Produk saRNA Katalog
Produk circRNA Katalog

Sintesis RNA Suai

Sintesis mRNA Suai
Sintesis saRNA Kustom
Sintesis circRNA Kustom

perkhidmatan CDMO mRNA

Pembangunan Proses
Pengeluaran GMP
Isip dan Penyelesaian Steril
Analisis dan Ujian

Hasil Tersuai

Gred	Hasil Kerja	Spesifikasi	Aplikasi
bukan-GMP	Bahan Farmaseutikal, mRNA	0.1~10 mg (mRNA)	Penyelidikan praklinik seperti transfeksi sel, Pembangunan kaedah analisis, Kajian prestabiliti, Pembangunan formulasi
	Drug Product, LNP-mRNA
GMP, Steriliti	Bahan Farmaseutikal, mRNA	10 mg~70 g	Ubat percubaan baharu (IND), Pembenaran ujian klinikal (CTA), Pasokan ujian klinikal, Permohonan lesen biologi (BLA), Pasokan dagangan
	Drug Product, LNP-mRNA	5000 bikal atau silinder sulit/ kartrij

paip Terapi mRNA untuk Propionic Acidemia

Code name	Protein sasaran	Indikasi	Pengeluar	Tahap Terkini
mRNA-3927	unit α dan β enzim PCC (PCCA dan PCCB)	Propionic Acidemia (PA)	Moderna	Fasa I/II

Semua Kategori

terapi mRNA untuk Propionic Acidemia

Kebimbangan