Juga dipanggil asiduria propionik, asidosis propionik (PA) ialah gangguan metabolik resesif autosomal yang jarang berlaku iaitu asidemia organik rantaian bercabang. Asidemia propionik adalah akibat daripada kekurangan propionil-CoA karboksilase (kekurangan PCC), yang serupa dengan asidemia metilmalonik yang timbul daripada kekurangan mutase metilmalonyl-CoA. Pesakit dengan asidemia propionik tidak dapat memproses protein dan lemak tertentu dengan betul, mengakibatkan pengumpulan bahan toksik seperti asid propionik dalam darah/air, menyebabkan tanda dan gejala asidemia propionik.
Enzim PCC termasuk subunit alfa dan beta yang dikodkan oleh gen PCCA dan PCCB; mutasi dalam kedua-dua salinan gen PCCA dan PCCB mengakibatkan kekurangan enzim PCC. Rawatan yang mungkin untuk asidemia propionik mungkin termasuk terapi penggantian enzim berfungsi atau terapi PCC berasaskan mRNA.
Dikapsulkan oleh LNP, mRNA-3927, sejenis ubat mRNA, terdiri daripada gen pengekodan PCCA dan PCCB untuk ekspresi enzim PCC aktif. mRNA-3927 telah direka oleh Moderna untuk membolehkan badan memulihkan enzim PCC yang hilang atau tidak berfungsi, yang membawa kepada asidemia propionik. mRNA-3927 Moderna telah menerima ubat anak yatim yang diberikan, sebutan penyakit pediatrik yang jarang berlaku, sebutan pantas dari FDA dan sebutan ubat yatim daripada EMA untuk rawatan asidemia propionik.
Kajian Fasa 1/2 (kajian pertama dalam manusia) sedang dijalankan untuk menilai keselamatan ubat, aktiviti farmakologi dan keberkesanan terapeutik mRNA-3927 pada pesakit dengan asidemia propionik yang disahkan secara genetik. Pada Mei 2023, Moderna membentangkan bahawa mRNA-3927 ditunjukkan secara amnya diterima dengan baik pada dos yang dicelah daripada data interim kajian fasa 1/2.
Yaohai Bio-Pharma Menawarkan Penyelesaian Sehenti untuk RNA
Boleh Hantar Tersuai
|
Gred
|
Deliverables
|
spesifikasi
|
Aplikasi
|
|
bukan GMP
|
Bahan Dadah, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Penyelidikan praklinikal seperti pemindahan sel, Pembangunan kaedah analisis, Kajian pra-kestabilan, Pembangunan rumusan
|
|
Produk Ubat, LNP-mRNA
|
|
GMP, Kemandulan
|
Bahan Dadah, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Ubat baharu penyiasatan (IND), Keizinan percubaan klinikal (CTA), Bekalan percubaan klinikal, Permohonan lesen biologi (BLA), Bekalan komersial
|
|
Produk Ubat, LNP-mRNA
|
5000 vial atau picagari/kartrij pra-isi
|
Talian Paip Terapeutik mRNA untuk Asidemia Propionik
|
Nama kod
|
Protein Sasaran
|
Petunjuk
|
pengeluar
|
Peringkat Terkini
|
|
mRNA-3927
|
subunit α dan β enzim PCC (PCCA dan PCCB)
|
Asidemia propionik (PA)
|
Moden
|
Fasa I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
TIDAK
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
