Phenylalanine Ammonia Lyase (PAL)

Modaliti

Phenylalanine Ammonia Lyase (PAL)

Penggunaan Terapeutik Phenylalanine Ammonia Lyase (PAL)

Phenylalanine hydroxylase (PAH) mengawal metabolisme perantara fenilalanin (Phe) dengan menukar Phe kepada tyrosine (Tyr). Kekurangan PAH menyebabkan hiperfenilalaninemia (HPA) dan fenilketonuria (PKU), dan khususnya, tahap fenilalanin yang tinggi boleh menyebabkan disfungsi otak. Oleh itu, terapi penggantian enzim mungkin berkesan untuk pesakit dengan PKU.

Pegvaliase (Palynziq) ialah enzim yang memetabolismekan fenilalanin (Phe), menggantikan aktiviti enzim PAH yang menurun. Pegvaliase terdiri daripada rekombinan fenilalanin ammonia lyase (PAL) yang dikaitkan dengan metoksipolietilenaglikol (PEG), yang memanjangkan separuh hayatnya dalam vivo. Mekanisme Pegvaliase ialah enzim Phe-metabolisme PAL memangkinkan perubahan Phe kepada asid trans-kuinik dan ammonia, yang dimetabolismekan oleh hati dan kemudian dikumuhkan dalam air kencing. Sebagai protein homotetrameric dengan berat molekul 62 kD setiap monomer, PAL rekombinan dihasilkan dalam bakteria kejuruteraan Escherichia coli (E. coli) dengan plasmid yang membawa gen PAL daripada Anabaena variabilis. Dan Pegvaliase (Palynziq) dibangunkan oleh BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma Menawarkan Penyelesaian CDMO Sehenti untuk PAL

Saluran Paip PAL

Nama Generik	Nama Jenama/ Nama Alternatif	Sistem Ekspresi	Petunjuk	pengeluar	Peringkat R&D
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Phenylketonuria (PKU)	BioMarin	Kelulusan
CDX-6114	Enzim terapeutik fenilketonuria, CDX 6114	Menunggu Kemas Kini	Phenylketonuria (PKU)	Codexis,Nestlé	Fasa I
Phenylalanine ammonia lyase eritrosit terkapsul	EryPAL, Erythrocyte encapsulated PAL EryDel, EryDel	Menunggu Kemas Kini	Phenylketonuria (PKU)	EryDel	Pra-klinikal
PJ008	Menunggu Kemas Kini	Menunggu Kemas Kini	Phenylketonuria (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Pra-klinikal
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Menunggu Kemas Kini	Phenylketonuria (PKU)	Synlogic	Fasa II
Domofenogene zalfaparvove	BMN307	Menunggu Kemas Kini	Phenylketonuria (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Fasa II
mRNA-3283	mRNA PAL	Menunggu Kemas Kini	Phenylketonuria (PKU)	Moderna, Inc.	Pra-klinikal
Terapi Gen	Menunggu Kemas Kini	Menunggu Kemas Kini	Phenylketonuria (PKU)	Genzyme Corp.	Pra-klinikal

semua Kategori

Phenylalanine Ammonia Lyase (PAL)

Modaliti