CRISPR gene editing adalah teknik yang digunakan dalam biologi molekul untuk mengubah genom organisme hidup. Ia berdasarkan pada versi yang disederhanakan daripada sistem pertahanan antivirus CRISPR-Cas9 bakteria. Dengan memasukkan kompleks Cas9 nuclease bersama dengan RNA panduan sintetik (gRNA) ke dalam sel, genom sel boleh dipotong pada lokasi yang dikehendaki. Ini membolehkan gen sedia ada dipadam dan/atau gen baru ditambah in vivo.
Dalam istilah teknikal yang lebih tepat, Cas9 adalah enzim endonuklease DNA yang diberi panduan oleh dua RNA yang berkaitan dengan sistem imun adaptif CRISPR dalam Streptococcus pyogenes . Teknik penyuntingan genom CRISPR-Cas9 merupakan penyumbang utama kepada Hadiah Nobel dalam Kimia pada tahun 2020, yang dianugerahkan kepada Emmanuelle Charpentier dan Jennifer Doudna.
Ubat pertama yang berdasarkan penyuntingan gen CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), telah diluluskan pada November 2023 dengan nama dagangan Casgevy. Ia digunakan di United Kingdom untuk menyembuhkan penyakit sel sabit dan beta thalassemia. Pada 8 Disember 2023, Casgevy telah diluluskan di Amerika Syarikat oleh FDA. Casgevy adalah rawatan pertama jenisnya yang menargetkan gen BCL11A, dan ditemui oleh Vertex Pharmaceuticals dan CRISPR Therapeutics.
Casgevy dicipta dengan memperkaya sel autolog bagi sel CD34+, dan kemudian penyuntingan genom secara ex vivo dengan memperkenalkan kompleks ribonukleoprotein (RNP) CRISPR/Cas9 melalui elektroporasi. gRNA yang termasuk dalam kompleks RNP membolehkan CRISPR/Cas9 membuat patahan dua rangkaian DNA yang tepat pada tapak ikatan faktor transkripsi yang penting (GATA1) dalam kawasan penambah spesifik erythroid gen BCL11A.
Selain daripada RNP, DNA atau mRNA yang mengodangkan Cas9 dan gRNA juga sedang dikaji dalam ujian klinikal.
Yaohai Bio-Pharma Menyediakan Penyelesaian CDMO Satu Henti untuk Nuklease Cas9
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
