Метилмалонска ацидемија (ММА), позната како метилмалонска ацидурија, е кластер на наследни нарушувања предизвикани од мутации во гените кои се наследуваат на автосомно рецесивен начин. Поединците со метилмалонска ацидемија не се во можност правилно да обработат одредени протеини и делови од маснотии, што резултира со акумулација на метилмалонска киселина (токсични супстанции) во крвта и/или урината и сериозна состојба позната како настани на декомпензација или метаболички кризи. Во моментов не постои одобрен третман за метилмалонска ацидемија.
Недостатокот на ензимот метилмалонска киселина-CoA мутаза (кодирана од човечкиот MUT ген) е главната причина за метилмалонска ацидемија (околу 60% од случаите), а ензимската заместителна терапија или терапии базирани на MUT mRNA обезбедуваат лекови на избор.
mRNA-3704 и mRNA-3705
Кај животинските модели, претклиничките студии за докажување на концептот покажаа дека терапии со mRNA се исто така индицирани за третман на ретки метаболички нарушувања како што е изолираната метилмалонска ацидемија (ММА). mRNA-3704 и mRNA-3705, два кандидати за MMA терапија заснована на mRNA, беа откриени од Moderna, кодирање за функционален метилмалонил-CoA мутаза ензим. mRNA-3704 и mRNA-3705 се формулирани со липидна наночестичка (LNP).
mRNA-3705 моментално е под клинички испитувања. Пријавено е дека mRNA-3705 е тестиран во фаза 1/2 студија (студија на Landmark) во која 11 учесници примиле 221 доза на mRNA-3705. Досега, сите учесници избраа да учествуваат во последователна студија за проширување со отворена етикета. Досега, mRNA-3705 генерално се здоби со способност за добро толеранција и никакви студии не беа прекинати поради безбедност или исполнување на критериумите за токсичност за ограничување на дозата дефинирани со протокол.
Јаохаи Био-Фарма нуди едношалтерско решение за РНК
Прилагодени испораки
|
Одделение
|
Испораки
|
спецификација
|
апликации
|
|
не-GMP
|
Дрога супстанција, mRNA
|
0.1-10 mg (mRNA)
|
Предклинички истражувања како што се клеточна трансфекција, развој на аналитички метод, студии пред стабилност, развој на формулација
|
|
Производ на лекови, LNP-mRNA
|
|
GMP, стерилитет
|
Дрога супстанција, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Истражувачки нов лек (IND), овластување за клиничко испитување (CTA), снабдување со клиничко испитување, апликација за биолошка лиценца (BLA), комерцијална набавка
|
|
Производ на лекови, LNP-mRNA
|
5000 вијали или наполнети шприцови/кертриџи
|
mRNA Therapeutics Pipelines for Metilmalonic Acidemia
|
Име на код
|
Целен протеин
|
Индикации
|
Производител
|
Најнова фаза
|
|
mRNA-3705
|
Метилмалонил-КоА мутаза
|
Метилмалонска ацидемија
|
Модерна
|
Фаза II
|
|
mRNA-3704
|
Метилмалонил-КоА мутаза
|
Метилмалонска ацидемија
|
Модерна
|
Фаза I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
