Бидејќи е прокариотски адаптивен имунолошки систем, CRISPR/Cas може да имплантира туѓа ДНК што предизвикува болести во бактериски геноми. Откривањето на овој систем доведе до револуција во стратегиите за уредување на геномот бидејќи Cas9 може да се насочи кон која било посакувана цел користејќи водичка РНК (gRNA) составена од приспособена секвенца на crRNA и tracrRNA споени заедно. Оваа моќна технологија нуди голем потенцијал за враќање на болестите со корекција на мутации кај полигенски болести како што се кардиоваскуларните болести.
МРНК не е ниту заразна ниту платформа за интеграција и не постои потенцијален ризик од инфекција или вметнување мутации. Обично се испорачува од LNP како не-вирус вектор. Неколку компании, вклучувајќи ги Intellia Therapeutics и CRISPR Therapeutics, развија технологии за уредување на гени in vivo базирани на mRNA и Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics го разви NTLA-2001 за третман на транстиретин амилоидоза (ATTR). Компанијата неодамна доби одобрение од IND од американската Администрација за храна и лекови за да иницира испитување во фаза III на NTLA-2001 за третман на ATTR-CM, со значително меѓународно испитување кое започнува на крајот на 2023 година.
CRISPR Therapeutics развива CTX-310 за третман на атеросклеротични кардиоваскуларни болести (ASCVD) и дислипидемија.
Јаохаи Био-Фарма нуди едношалтерско решение за РНК
Прилагодени испораки
|
Одделение
|
Испораки
|
спецификација
|
апликации
|
|
не-GMP
|
Дрога супстанција, mRNA
|
0.1-10 mg (mRNA)
|
Предклинички истражувања како што се клеточна трансфекција, развој на аналитички метод, студии пред стабилност, развој на формулација
|
|
Производ на лекови, LNP-mRNA
|
|
GMP, стерилитет
|
Дрога супстанција, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Истражувачки нов лек (IND), овластување за клиничко испитување (CTA), снабдување со клиничко испитување, апликација за биолошка лиценца (BLA), комерцијална набавка
|
|
Производ на лекови, LNP-mRNA
|
5000 вијали или наполнети шприцови/кертриџи
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
