Развиен од Omega, Epigenomic Controller е терапија базирана на mRNA, програмирана да испорачува високо специфично таргетирање на уникатни секвенци во геномот, што може контролирано да ја модулира генската експресија во приспособено времетраење за да обезбеди опции различни од „сите вклучени“ или „сите исклучени“. Преку спроведување на пред-транскрипциско дејство на највисоките нивоа на регулација на гените, контролорите базирани на mRNA се наменети да ја надминат компензаторната авторегулација типично поврзана со клучните двигатели на болеста, вклучувајќи ги и оние кои историски не се лекуваат со конвенционалните пристапи.
Како прв во класата Омега епигеномски контролер, OTX-2002 во моментов се развива за третман на хепатоцелуларен карцином (HCC). OTX-2002 е наменет да го регулира нивото на изразување на c-MYC (MYC), користејќи насочени mRNA-кодирани протеини за да посредува во епигенетската регулација со потенцијал да ја надмине авторегулацијата на MYC. ФДА му додели на OTX-2002 Ознака за сирачки лек за лекување на HCC.
Други mRNA терапевти како епигеномски контролери на Омега се истражуваат во претклинички студии, вклучувајќи OTX-2101 (MYC) за неситноклеточен карцином на белите дробови, CXCL 1-8 за воспаление, HNF4A за регенерација на црниот дроб и SFRP1 за алопеција.
Јаохаи Био-Фарма нуди едношалтерско решение за РНК
Прилагодени испораки
Одделение
|
Испораки
|
спецификација
|
апликации
|
не-GMP
|
Дрога супстанција, mRNA
|
0.1-10 mg (mRNA)
|
Предклинички истражувања како што се клеточна трансфекција, развој на аналитички метод, студии пред стабилност, развој на формулација
|
Производ на лекови, LNP-mRNA
|
GMP, стерилитет
|
Дрога супстанција, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Истражувачки нов лек (IND), овластување за клиничко испитување (CTA), снабдување со клиничко испитување, апликација за биолошка лиценца (BLA), комерцијална набавка
|
Производ на лекови, LNP-mRNA
|
5000 вијали или наполнети шприцови/кертриџи
|
mRNA Pipelines како епигеномски контролер
Име на код
|
Целен ген
|
Индикации
|
Производител
|
Најнова фаза
|
OTX-2002
|
ДА СЕ МИЕ
|
Хепатоцелуларен карцином
|
Омега терапевтски
|
Фаза I/II
|
OTX-2101
|
ДА СЕ МИЕ
|
Не-мали клетки на рак на белите дробови
|
Омега терапевтски
|
Пред-клинички
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Воспаление, имунологија
|
Омега терапевтски
|
Пред-клинички
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Регенерација на црниот дроб
|
Омега терапевтски
|
Пред-клинички
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Алопеција
|
Омега терапевтски
|
Пред-клинички
|