Taip pat vadinama propiono acidurija, propiono acidozė (PA) yra retas autosominis recesyvinis metabolinis sutrikimas, kuris yra šakotos grandinės organinė acidemija. Propiono acidemija yra propionil-CoA karboksilazės trūkumo (PCC trūkumo) rezultatas, kuris yra panašus į metilmalono acidemiją, atsirandančią dėl metilmalonil-CoA mutazės trūkumo. Pacientai, sergantys propiono acidemija, negali tinkamai apdoroti tam tikrų baltymų ir riebalų, todėl kraujyje/vandenyje kaupiasi toksiškos medžiagos, pvz., propiono rūgštis, sukeliančios propiono acidemijos požymius ir simptomus.
PCC fermentai apima alfa ir beta subvienetus, koduojamus PCCA ir PCCB genų; mutacijos abiejose PCCA ir PCCB genų kopijose sukelia PCC fermento trūkumą. Galimi propiono acidemijos gydymo būdai gali būti funkcinė fermentų pakaitinė terapija arba mRNR pagrįsta PCC terapija.
LNP kapsulė mRNR-3927, tam tikras mRNR vaistas, apima genus, koduojančius PCCA ir PCCB, skirtus aktyvių PCC fermentų ekspresijai. mRNR-3927 sukūrė Moderna, kad kūnas galėtų atkurti trūkstamą arba neveikiantį PCC fermentą, dėl kurio atsiranda propiono acidemija. „Moderna“ mRNA-3927 gavo retųjų vaistų, retų vaikų ligų priskyrimą, FDA paskyrimą greitai ir EMA skyrė retiesiems vaistams propiono acidemijai gydyti.
Šiuo metu vyksta 1/2 fazės tyrimas (pirmasis tyrimas su žmonėmis), kurio tikslas – įvertinti vaisto saugumą, farmakologinį aktyvumą ir terapinį mRNR-3927 veiksmingumą pacientams, kuriems yra genetiškai patvirtinta propiono acidemija. 2023 m. gegužę Moderna pristatė, kad įrodyta, kad mRNR-3927 paprastai gerai toleruojamas dozėmis, įtrauktomis iš tarpinių 1/2 fazės tyrimo duomenų.
„Yaohai Bio-Pharma“ siūlo „vieno langelio“ sprendimą RNR
Individualūs pristatymai
|
Klasė
|
Pristatomos
|
detalizavimas
|
Programos
|
|
ne GMP
|
Vaistinė medžiaga, mRNR
|
0.1–10 mg (mRNR)
|
Ikiklinikiniai tyrimai, pvz., ląstelių transfekcija, analitinio metodo kūrimas, ikistabilumo tyrimai, preparatų kūrimas
|
|
Vaisto produktas, LNP-mRNR
|
|
GMP, sterilumas
|
Vaistinė medžiaga, mRNR
|
10 mg ~ 70 g
|
Naujas tiriamasis vaistas (IND), klinikinių tyrimų leidimas (CTA), klinikinių tyrimų tiekimas, biologinės licencijos paraiška (BLA), komercinis tiekimas
|
|
Vaisto produktas, LNP-mRNR
|
5000 buteliukų arba užpildytų švirkštų/užtaisų
|
mRNR terapiniai vamzdynai propiono rūgštims gydyti
|
Kodinis pavadinimas
|
Tikslinis baltymas
|
Indikacijos
|
gamintojas
|
Naujausias etapas
|
|
iRNR-3927
|
PCC fermento α ir β subvienetai (PCCA ir PCCB)
|
Propiono acidemija (PA)
|
Šiuolaikiška
|
I/II etapas
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
