Ornitino transkarbamilazės (OTC) trūkumas yra reta genetinė liga, sukelianti rimtų karbamido ciklo sutrikimų. Pasaulyje yra beveik 10,000 XNUMX nereceptinių vaistų trūkumo atvejų. Nereceptinio fermento trūkumas kepenų ląstelėse sukelia padidėjusį amoniako kiekį kraujyje, o tai gali sukelti traukulius, komą ir mirtį negydytiems pacientams. Šiuo metu FDA nepatvirtino jokio gydymo dėl ne biržos trūkumo.
OTC baltymų pakaitinė terapija arba OTC mRNR terapija yra kandidatas į vaistus, nes nereceptinio fermento ekspresija pacientų, kuriems yra OTC trūkumas, kepenyse gali atkurti normalų ciklo aktyvumą, užkertant kelią neurologiniams pažeidimams ir kepenų transplantacijos poreikiui.
MRNR terapija sukurta nereceptiniam trūkumui gydyti. ARCT-810 yra pagrįstas Arcturus lipidų tarpininkaujama LUNAR pristatymo platforma, kuri tiekia OTC mRNR į kepenų ląsteles ir leidžia joms gaminti funkcinius OTC fermentus. Arct-810 buvo įrodytas palankus saugumo profilis ir buvo gerai toleruojamas 1a fazės (sveiki savanoriai) ir 1b fazės tyrimuose (pacientai, kuriems trūksta nereceptinių vaistų). Šiuo metu „Arcturus“ įgyvendino 2 fazės kartotinių dozių tyrimą, skirtą paaugliams ir suaugusiems, kuriems trūksta nereceptinių vaistų. JAV FDA suteikė retųjų vaistų priskyrimą ARCT-810.
2022 m. „Moderna“ pristatė naują ornitino transkarbamilazės (OTC) trūkumo programą – mRNR-3139, koduojančią OTC. Ir mRNR-3139 yra pagrįsta lipidų nanodalelių (LNP) tiekimo sistema.
„Yaohai Bio-Pharma“ siūlo „vieno langelio“ sprendimą RNR
Individualūs pristatymai
|
Klasė
|
Pristatomos
|
detalizavimas
|
Programos
|
|
ne GMP
|
Vaistinė medžiaga, mRNR
|
0.1–10 mg (mRNR)
|
Ikiklinikiniai tyrimai, pvz., ląstelių transfekcija, analitinio metodo kūrimas, ikistabilumo tyrimai, preparatų kūrimas
|
|
Vaisto produktas, LNP-mRNR
|
|
GMP, sterilumas
|
Vaistinė medžiaga, mRNR
|
10 mg ~ 70 g
|
Naujas tiriamasis vaistas (IND), klinikinių tyrimų leidimas (CTA), klinikinių tyrimų tiekimas, biologinės licencijos paraiška (BLA), komercinis tiekimas
|
|
Vaisto produktas, LNP-mRNR
|
5000 buteliukų arba užpildytų švirkštų/užtaisų
|
mRNR terapijos vamzdynai, skirti nereceptiniam trūkumui gydyti
|
Kodinis pavadinimas
|
Tikslinis baltymas
|
Indikacijos
|
gamintojas
|
Naujausias etapas
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC fermentas
|
Ornitino transkarbamilazės (OTC) trūkumas
|
Arktūras
|
II etapas
|
|
iRNR-3139
|
OTC fermentas
|
OTC trūkumas
|
Šiuolaikiška
|
Ikiklinikiniai
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
