mRNR kaip epigenominis valdiklis

Modalumas

mRNR kaip epigenominis valdiklis

„Omega“ sukurtas „Epigenomic Controller“ yra mRNR pagrįsta terapija, užprogramuota taip, kad būtų galima tiksliai nukreipti unikalias genomo sekas, kurios gali kontroliuojamai moduliuoti genų ekspresiją per pritaikytą trukmę, kad būtų galima pasirinkti kitas nei „viskas įjungtas“ arba „viskas išjungtas“. Atlikdami išankstinį transkripcijos veiksmą aukščiausiu genų reguliavimo lygiu, mRNR pagrįsti valdikliai yra skirti įveikti kompensacinį autoreguliavimą, paprastai susijusį su pagrindiniais ligų sukėlėjais, įskaitant tuos, kurių istoriškai nebuvo galima gydyti įprastiniais metodais.

Kaip pirmasis Omega Epigenomic Controller klasėje, OTX-2002 šiuo metu yra kuriamas kepenų ląstelių karcinomai (HCC) gydyti. OTX-2002 yra skirtas reguliuoti c-MYC (MYC) ekspresijos lygį, naudojant tikslinius mRNR koduotus baltymus, kurie tarpininkauja epigenetiniam reguliavimui ir gali nepaisyti MYC autoreguliacijos. FDA suteikė retųjų vaistų paskyrimą OTX-2002 gydant HCC.

Kiti mRNR terapiniai preparatai, kaip epigenominiai Omega kontrolieriai, yra tiriami ikiklinikiniuose tyrimuose, įskaitant OTX-2101 (MYC) nesmulkialąsteliniam plaučių vėžiui gydyti, CXCL 1-8 uždegimui, HNF4A kepenų regeneracijai ir SFRP1 alopecijai gydyti.

„Yaohai Bio-Pharma“ siūlo „vieno langelio“ sprendimą RNR

RNR produktų katalogas

mRNR produktų katalogas
Katalogas saRNA Produktai
Katalogas circRNA Produktai

Pasirinktinė RNR sintezė

Individualizuota mRNR sintezė
Pasirinktinė saRNR sintezė
Pasirinktinė cirkRNR sintezė

mRNR CDMO paslaugos

Proceso kūrimas
GMP gamyba
Aseptinis užpildymas ir apdaila
Analizė ir testavimas

Individualūs pristatymai

Klasė	Pristatomos	detalizavimas	Programos
ne GMP	Vaistinė medžiaga, mRNR	0.1–10 mg (mRNR)	Ikiklinikiniai tyrimai, pvz., ląstelių transfekcija, analitinio metodo kūrimas, ikistabilumo tyrimai, preparatų kūrimas
	Vaisto produktas, LNP-mRNR
GMP, sterilumas	Vaistinė medžiaga, mRNR	10 mg ~ 70 g	Naujas tiriamasis vaistas (IND), klinikinių tyrimų leidimas (CTA), klinikinių tyrimų tiekimas, biologinės licencijos paraiška (BLA), komercinis tiekimas
	Vaisto produktas, LNP-mRNR	5000 buteliukų arba užpildytų švirkštų/užtaisų

mRNR vamzdynai kaip epigenominis valdiklis

Kodinis pavadinimas	Tikslinis genas	Indikacijos	gamintojas	Naujausias etapas
OTX-2002	MANO C	Kepenų ląstelių karcinoma	Omega terapinis	I/II etapas
OTX-2101	MANO C	Nesmulkialąstelinis plaučių vėžys	Omega terapinis	Ikiklinikiniai
CXCL 1-8	CXCL 1-8	Uždegimai, imunologija	Omega terapinis	Ikiklinikiniai
HNF4A	HNF4A	Kepenų regeneracija	Omega terapinis	Ikiklinikiniai
SFRP1	SFRP1	Plykimas	Omega terapinis	Ikiklinikiniai

Visos kategorijos

mRNR kaip epigenominis valdiklis

Modalumas