Taip pat vadinama propionine rūgšte, propioninė rūgštis (PA) yra reta autosominė įtemptinė metabolinė sutrikimas, kuris yra šakninių organinių rūgščių. Propioninė rūgštis yra rezultatas dėl propionil-CoA karboksilazės trūkumo (PCC trūkumas), kuris panašus į metilmaloninės rūgšties metabolizmo sutrikimą, kylančią iš metilmalonil-CoA mutazės trūkumo. Ligą turinčios asmenys negali tinkamai apdoroti tam tikrų baltymų ir riebalų, dėl ko toksiniai medžiagos, tokios kaip propioninė rūgštis, akumuliuojasi kraujyje/vedinyje, sukelia propioninės rūgščio ligos ženklus ir simptomus.
PCC enzymai apima alfa ir beta subvienetus, koduojamus PCCA ir PCCB genais; abiejų PCCA ir PCCB genų mutacijos sukelia PCC enzymo trūkumą. Propioninės rūgščio ligos galimos gydymo priemonės gali apimti veikiančio enzymo pakeitimo terapiją arba mRNA pagrįstą PCC terapiją.
Encapsuled by LNP, mRNA-3927, kuris yra rūšis mRNA medicinos, apima geneles, koduojančias PCCA ir PCCB, kad būtų išreikšti aktyvūs PCC enzymai. mRNA-3927 buvo sukurtas įmonėje Moderna, kad galėtų leisti kūnui atkurti trūkstamą ar netinkamai veikiančią PCC enzymą, kurią sukelia propiono rūgšties ligą. Modernos mRNA-3927 gavo suteiktą orphan medicinos statusą, retųjų vaikų ligų statusą, greitojo kelio statusą nuo FDA ir orphan medicinos statusą nuo EMA dėl propiono rūgšties ligos gydymo.
Šiuo metu vyksta 1/2 fazės tyrinėjimas (pirmasis žmogžudams skirtas tyrinėjimas), siekiant įvertinti saugumą, farmacologinę veiklą ir terapeutinę veiksmingumą pacientams su genetiškai patvirtinta propiono rūgšties liga. Gegužės mėnesį 2023 metais Moderna paskelbė, kad mRNA-3927 pagal 1/2 fazės tyrinėjimo tarpinius duomenis buvo parodęs gerai toleruojamas naudojamos dozės.
Yaohai Bio-Pharma Siūlo Viso Viename Vietoje Sprendimą RNA
Pasirinktiniai Pateikiami Rezultatai
|
Klasė
|
Pateikiami rezultatai
|
Specifikacija
|
Paraiškos
|
|
ne-GMP
|
Vaistinis medžiaga, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Priesklinikinė tyrime, pvz., ląstelės transfekcija, Analizinės metodų kūrimas, Ankstyvi stabilumo tyrimai, Formulacijos kūrimas
|
|
Vaistinis produktas, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitetas
|
Vaistinis medžiaga, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Tyrimo naujojo vaisto (IND) registravimas, Klinikinių bandymų leidimas (CTA), Klinikinių tyrimų tiekimai, Biologinių gaminių licencijavimo (BLA) prašymas, Komercinis tiekimas
|
|
Vaistinis produktas, LNP-mRNA
|
5000 butelių arba priešpildytų šonu / kartridžių
|
mRNA terapijos kanalai propioninės rūgšties gydymui
|
kodinis pavadinimas
|
Tikslinis baltymas
|
rodiklius
|
gamintojas
|
Naujausias etapas
|
|
mRNA-3927
|
PCC enzymo alfa ir beta poduoliai (PCCA ir PCCB)
|
Propioninė rūgštis (PR)
|
Moderna
|
Faza I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
