Methylmalonic acidemia (MMA), žinoma kaip methylmalonic acidūrija, yra paveldimų sutrikimų kompleksas, kurį sukelia mutacijos genuose, paveldimoms autosomaliniu nešiojimo būdu. Asmenys su methylmalonic acidemia negali tinkamai apdoroti tam tikrų baltymų ir riebalų dalių, dėl ko toksiniai medžiagos – methylmalonic kislotė – susiranda kraujyje ir/ arba urinoje, sukeldami sunkią būseną, vadinamą dekompensacijos epizodais ar metaboliniais krizais. Šiuo metu methylmalonic acidemijai nėra patvirtinto gydymo.
Enzymo methylmalonic acid-CoA mutazės (kurią koduoja žmogaus MUT gensas) trūkumas yra pagrindinė methylmalonic acidemijos priežastis (apie 60% atvejų), todėl enzymo pakeitimo terapija arba MUT mRNA bazės terapijos yra pirmasis pasirinkimas.
mRNA-3704 ir mRNA-3705
Žinduolių modeliuose, priešklinikiniai principo įrodymo tyrimai parodė, kad mRNA terapijos taip pat gali būti naudojamos švelninti retus metabolinius sutrikimus, tokius kaip izoliuota metilmaloninio rūgšties akidromą (MMA). Moderna atrado du MMA terapijos kandidatus, pagrįstus mRNA - mRNA-3704 ir mRNA-3705, kurie koduoja funkcinį metilmalonil-CoA mutazimo enzimą. mRNA-3704 ir mRNA-3705 yra formuliuojami su lipožiniu nanodalelių (LNP) kompleksu.
Šiuo metu vyksta klininiai mRNA-3705 tyrimai. Atskleista, kad mRNA-3705 buvo išbandyta 1/2 fazes studijoje (Landmark studija), kurioje 11 dalyvių gavo 221 mRNA-3705 dozų. Iki šiol visi dalyviai pasirinko dalyvauti sekantinėje atvirajame etape (Open-Label Extension study). Iki dabar mRNA-3705 bendrai gerai toleruojama, ir jokių studijų nebuvo nutraukta dėl saugumo ar susitikus protokolo nustatytomis dozės apribojančios toksis bazėmis.
Yaohai Bio-Pharma Siūlo Viso Viename Vietoje Sprendimą RNA
Pasirinktiniai Pateikiami Rezultatai
|
Klasė
|
Pateikiami rezultatai
|
Specifikacija
|
Paraiškos
|
|
ne-GMP
|
Vaistinis medžiaga, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Priesklinikinė tyrime, pvz., ląstelės transfekcija, Analizinės metodų kūrimas, Ankstyvi stabilumo tyrimai, Formulacijos kūrimas
|
|
Vaistinis produktas, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitetas
|
Vaistinis medžiaga, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Tyrimo naujojo vaisto (IND) registravimas, Klinikinių bandymų leidimas (CTA), Klinikinių tyrimų tiekimai, Biologinių gaminių licencijavimo (BLA) prašymas, Komercinis tiekimas
|
|
Vaistinis produktas, LNP-mRNA
|
5000 butelių arba priešpildytų šonu / kartridžių
|
mRNA terapijos projektai methylmaloninės acidemijai
|
kodinis pavadinimas
|
Tikslinis baltymas
|
rodiklius
|
gamintojas
|
Naujausias etapas
|
|
mRNA-3705
|
Methylmalonyl-CoA mutazas
|
Methylmaloninė acidemija
|
Moderna
|
Faza II
|
|
mRNA-3704
|
Methylmalonyl-CoA mutazas
|
Methylmaloninė acidemija
|
Moderna
|
Faza I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
