Ornitiini transkarbamülaasi (OTC) defitsiit on haruldane geneetiline haigus, mis põhjustab karbamiidi tsükli tõsiseid kõrvalekaldeid. Börsiväliste ravimite puuduse levimus on kogu maailmas ligi 10,000 XNUMX juhtumit. OTC ensüümi puudus maksarakkudes põhjustab ammoniaagi taseme tõusu veres, mis võib ravimata patsientidel põhjustada krampe, koomat ja surma. Praegu ei ole FDA börsiväliste ravimite puudulikkuse jaoks ühtegi ravi heaks kiitnud.
OTC valgu asendusravi või OTC mRNA-ravi on ravimikandidaadid, kuna OTC ensüümi ekspressioon OTC puudulikkusega patsientide maksas võib olla võimeline taastama normaalse tsükli aktiivsust, vältides neuroloogilisi kahjustusi ja maksa siirdamise vajadust.
MRNA teraapia on välja töötatud OTC puudulikkuse jaoks. ARCT-810 põhineb Arcturuse lipiidide vahendatud LUNAR kohaletoimetamisplatvormil, mis toimetab OTC mRNA maksarakkudesse ja võimaldab neil toota funktsionaalseid OTC ensüüme. Arct-810 on näidanud soodsat ohutusprofiili ja oli hästi talutav faasi 1a (terved vabatahtlikud) ja faasi 1b uuringutes (börsivälise ravimi puudulikkusega patsiendid). Praegu on Arcturus nüüd rakendanud 2. faasi mitmeannuselist uuringut, mis on suunatud börsiväliste puudulikkusega noorukitele ja täiskasvanutele. USA FDA andis ARCT-810-le harva kasutatava ravimi määramise.
Moderna käivitas 2022. aastal uue programmi ornitiini transkarbamülaasi (OTC) puudulikkuse jaoks — mRNA-3139 kodeeriv börsiväline. Ja mRNA-3139 põhineb lipiidide nanoosakeste (LNP) kohaletoimetamissüsteemil.
Yaohai Bio-Pharma pakub RNA jaoks ühtset lahendust
Kohandatud tarned
|
Klass
|
Saavutused
|
spetsifikatsioon
|
Rakendused
|
|
mitte-GMP
|
Ravim, mRNA
|
0.1-10 mg (mRNA)
|
Prekliinilised uuringud, nagu rakkude transfektsioon, analüüsimeetodi väljatöötamine, stabiilsuse-eelsed uuringud, preparaadi väljatöötamine
|
|
Ravimtoode, LNP-mRNA
|
|
GMP, steriilsus
|
Ravim, mRNA
|
10 mg ~ 70 g
|
Uus uuritav ravim (IND), kliinilise uuringu luba (CTA), kliiniliste uuringute pakkumine, bioloogilise litsentsi taotlus (BLA), kaubanduslik tarne
|
|
Ravimtoode, LNP-mRNA
|
5000 viaali või eeltäidetud süstalt/kassetti
|
mRNA Therapeutics torujuhtmed OTC puudulikkuse jaoks
|
Koodinimi
|
Sihtvalk
|
Näidustused
|
Tootja
|
Viimane etapp
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC ensüüm
|
Ornitiini transkarbamülaasi (OTC) puudulikkus
|
Arcturus
|
Phase II
|
|
mRNA-3139
|
OTC ensüüm
|
OTC puudus
|
Kaasaegne
|
Prekliiniline
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
EI
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
