Metüülmaloonatsideemia (MMA), tuntud kui metüülmaloonatsiduuria, on pärilike häirete rühm, mis on põhjustatud autosoomselt retsessiivselt päritud geenide mutatsioonidest. Metüülmaloonhapet põdevad inimesed ei suuda teatud valke ja rasvaosi korralikult töödelda, mille tulemuseks on metüülmaloonhappe (toksiliste ainete) kuhjumine veres ja/või uriinis ning tõsine seisund, mida nimetatakse dekompensatsiooni sündmusteks või metaboolseteks kriisideks. Praegu puudub metüülmaloonatsideemia heakskiidetud ravi.
Ensüümi metüülmaloonhappe-CoA mutaasi (mida kodeerib inimese MUT geen) defitsiit on metüülmaloonatsideemia peamine põhjus (umbes 60% juhtudest) ning ensüümasendusravi või MUT mRNA-l põhinevad ravid pakuvad valitud ravimeid.
mRNA-3704 ja mRNA-3705
Loommudelites on prekliinilised kontseptsiooni tõestamise uuringud näidanud, et mRNA-ravi on näidustatud ka harvaesinevate ainevahetushäirete, nagu isoleeritud metüülmaloonatsideemia (MMA) raviks. Moderna avastas mRNA-3704 ja mRNA-3705, kaks mRNA-põhist MMA-ravi kandidaati, mis kodeerivad funktsionaalset metüülmalonüül-CoA mutaasensüümi. mRNA-3704 ja mRNA-3705 on valmistatud lipiidide nanoosakestega (LNP).
mRNA-3705 on praegu kliinilistes uuringutes. On teatatud, et mRNA-3705 testiti faasi 1/2 uuringus (Landmark uuring), milles 11 osalejat said 221 doosi mRNA-3705. Praeguseks on kõik osalejad otsustanud osaleda järgnevas avatud märgistusega laiendusuuringus. Siiani on mRNA-3705 üldiselt hästi talutav ja ühtegi uuringut ei ole katkestatud ohutuse või protokollis määratletud annust piiravate toksilisuse kriteeriumide täitmise tõttu.
Yaohai Bio-Pharma pakub RNA jaoks ühtset lahendust
Kohandatud tarned
|
Klass
|
Saavutused
|
spetsifikatsioon
|
Rakendused
|
|
mitte-GMP
|
Ravim, mRNA
|
0.1-10 mg (mRNA)
|
Prekliinilised uuringud, nagu rakkude transfektsioon, analüüsimeetodi väljatöötamine, stabiilsuse-eelsed uuringud, preparaadi väljatöötamine
|
|
Ravimtoode, LNP-mRNA
|
|
GMP, steriilsus
|
Ravim, mRNA
|
10 mg ~ 70 g
|
Uus uuritav ravim (IND), kliinilise uuringu luba (CTA), kliiniliste uuringute pakkumine, bioloogilise litsentsi taotlus (BLA), kaubanduslik tarne
|
|
Ravimtoode, LNP-mRNA
|
5000 viaali või eeltäidetud süstalt/kassetti
|
mRNA Therapeutics torujuhtmed metüülmaloonatsideemia jaoks
|
Koodinimi
|
Sihtvalk
|
Näidustused
|
Tootja
|
Viimane etapp
|
|
mRNA-3705
|
Metüülmalonüül-CoA mutaas
|
Metüülmaloonatsideemia
|
Kaasaegne
|
Phase II
|
|
mRNA-3704
|
Metüülmalonüül-CoA mutaas
|
Metüülmaloonatsideemia
|
Kaasaegne
|
I/II etapp
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
EI
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
