Kuna CRISPR/Cas on prokarüootne adaptiivne immuunsüsteem, võib see implanteerida võõra haigust põhjustava DNA bakterite genoomidesse. Selle süsteemi avastamine muutis genoomi redigeerimise strateegiaid, kuna Cas9 saab suunata mis tahes soovitud sihtmärgile, kasutades juht-RNA-d (gRNA), mis koosneb kohandatud crRNA järjestusest ja tracrRNA-st, mis on kokku sulatatud. See võimas tehnoloogia pakub suurt potentsiaali haiguste ümberpööramiseks, korrigeerides mutatsioone polügeensetes haigustes, nagu südame-veresoonkonna haigused.
mRNA ei ole nakkav ega integratsiooniplatvorm ning puudub potentsiaalne nakatumise või mutatsioonide sisestamise oht. Tavaliselt edastab LNP seda mitteviiruse vektorina. Mitmed ettevõtted, sealhulgas Intellia Therapeutics ja CRISPR Therapeutics, on välja töötanud mRNA-l ja Cas9 gRNA-l põhinevad in vivo geenide redigeerimise tehnoloogiad.
Intellia Therapeutics töötas välja NTLA-2001 transtüretiini amüloidoosi (ATTR) raviks. Ettevõte sai hiljuti USA Toidu- ja Ravimiametilt IND-loa, et algatada NTLA-2001 III faasi uuring ATTR-CM-i raviks, kusjuures 2023. aasta lõpus algab oluline rahvusvaheline uuring.
CRISPR Therapeutics arendab CTX-310 aterosklerootilise kardiovaskulaarse haiguse (ASCVD) ja düslipideemia raviks.
Yaohai Bio-Pharma pakub RNA jaoks ühtset lahendust
Kohandatud tarned
|
Klass
|
Saavutused
|
spetsifikatsioon
|
Rakendused
|
|
mitte-GMP
|
Ravim, mRNA
|
0.1-10 mg (mRNA)
|
Prekliinilised uuringud, nagu rakkude transfektsioon, analüüsimeetodi väljatöötamine, stabiilsuse-eelsed uuringud, preparaadi väljatöötamine
|
|
Ravimtoode, LNP-mRNA
|
|
GMP, steriilsus
|
Ravim, mRNA
|
10 mg ~ 70 g
|
Uus uuritav ravim (IND), kliinilise uuringu luba (CTA), kliiniliste uuringute pakkumine, bioloogilise litsentsi taotlus (BLA), kaubanduslik tarne
|
|
Ravimtoode, LNP-mRNA
|
5000 viaali või eeltäidetud süstalt/kassetti
|
ET
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
EI
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
