Omega poolt välja töötatud Epigenomic Controller on mRNA-l põhinev ravi, mis on programmeeritud pakkuma genoomi ainulaadsete järjestuste ülispetsiifilist sihtimist, mis võib kohandatud kestuste jooksul kontrollitavalt moduleerida geeniekspressiooni, et pakkuda muid valikuid peale "kõik sees" või "kõik väljas". MRNA-põhised kontrollerid on mõeldud transkriptsioonieelsete toimingute rakendamisel geeniregulatsiooni kõrgeimal tasemel, et ületada kompenseeriv autoregulatsioon, mis on tavaliselt seotud peamiste haiguste põhjustajatega, sealhulgas nendega, mida tavapäraste lähenemisviisidega ei ole varem võimalik ravida.
OTX-2002 kui oma klassi esimene Omega epigenomic kontroller töötatakse praegu välja hepatotsellulaarse kartsinoomi (HCC) raviks. OTX-2002 on ette nähtud c-MYC (MYC) ekspressioonitaseme reguleerimiseks, kasutades epigeneetilise regulatsiooni vahendamiseks suunatud mRNA-ga kodeeritud valke, mis võivad MYC autoregulatsiooni alistada. FDA andis OTX-2002-le harva kasutatavate ravimite nimetuse HCC ravis.
Prekliinilistes uuringutes uuritakse teisi mRNA-ravimeid kui Omega epigenoomilisi kontrollereid, sealhulgas OTX-2101 (MYC) mitteväikerakk-kopsuvähi, CXCL 1-8 põletiku, HNF4A maksa regenereerimise ja SFRP1 alopeetsia korral.
Yaohai Bio-Pharma pakub RNA jaoks ühtset lahendust
Kohandatud tarned
|
Klass
|
Saavutused
|
spetsifikatsioon
|
Rakendused
|
|
mitte-GMP
|
Ravim, mRNA
|
0.1-10 mg (mRNA)
|
Prekliinilised uuringud, nagu rakkude transfektsioon, analüüsimeetodi väljatöötamine, stabiilsuse-eelsed uuringud, preparaadi väljatöötamine
|
|
Ravimtoode, LNP-mRNA
|
|
GMP, steriilsus
|
Ravim, mRNA
|
10 mg ~ 70 g
|
Uus uuritav ravim (IND), kliinilise uuringu luba (CTA), kliiniliste uuringute pakkumine, bioloogilise litsentsi taotlus (BLA), kaubanduslik tarne
|
|
Ravimtoode, LNP-mRNA
|
5000 viaali või eeltäidetud süstalt/kassetti
|
mRNA torujuhtmed kui epigenoomne kontroller
|
Koodinimi
|
Sihtgeen
|
Näidustused
|
Tootja
|
Viimane etapp
|
|
OTX-2002
|
MINU C
|
Hepatsotsellulaarne kartsinoom
|
Omega terapeutiline
|
I/II etapp
|
|
OTX-2101
|
MINU C
|
Mitteväikerakuline kopsuvähk
|
Omega terapeutiline
|
Prekliiniline
|
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Põletik, immunoloogia
|
Omega terapeutiline
|
Prekliiniline
|
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Maksa regenereerimine
|
Omega terapeutiline
|
Prekliiniline
|
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Alopeetsia
|
Omega terapeutiline
|
Prekliiniline
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
EI
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
