Methylmaloonihapetooosis (MMA), mida tuntakse ka methylmaloonihapuuriina nime all, on pärandusoireidest moodustuv kompleks, mis põhjustatakse geeni mutatsioonidega, mis päranduvad autosomaalsete ressesiivsete viisil. Inimesed, kes kannatavad methylmaloonihapetooosist, ei suuda teatud proteiinide ja rasvade osade õigesti töödelda, mis võib põhjustada toksiliste ainekumite (methylmaloonihape) kogunemist veres ja/või urine ning tõsise oleku, mida nimetatakse dekompensatsiooni sündmusteks või metaboolseteks kriisideks. Praegu pole methylmaloonihapetooosile heaksakuut olemas.
Enzümi methylmaloonihap-CoA mutaasi (mis kodeeritakse inim-MUT geeniga) puudus on peamine põhjus methylmaloonihapetooosia puhul (umbes 60% juhtumitest), ja enzümi asenduseterapii või MUT mRNA-põhiste terapiate kasutamine pakub parimate valikute arvamust.
mRNA-3704 ja mRNA-3705
Loomamudelites on eelkliinilistes tõestuse kontseptsiooni uurimustes näidet, et mRNA terapiad sobivad ka haruldaste metaboolsete haiguste, nagu eraldiseisvate methylmaloonihapeenemaa (MMA) ravimiseks. mRNA-3704 ja mRNA-3705, kaks Moderna poolt avastatud mRNA-põhiste MMA teraapialused kandidaadid, kodeerivad funktsionaalseks methylmalonyl-CoA mutase enzyymi. mRNA-3704 ja mRNA-3705 on vormistatud lipidinaanopartiklite (LNP) abil.
mRNA-3705 on praegu kliinilistes katsetes. On raporteeritud, et mRNA-3705 on testitud fookusesse 1/2 uurimuses (Landmark uurimus), kus 11 osalejat sai kokku 221 annetust mRNA-3705-st. Kuni praeguseni on kõik osalejad otsustanud osaleda järgnevas avatud labeli laiendusuurimuses. Kuni hetkeeni on mRNA-3705 üldiselt hästi tervitatud ning ühtegi uurimust ei ole turvatõedega seoses peatatud ega ei ole protokolli määratletud toksitset piiramiskriteeriumi täidetud.
Yaohai Bio-Pharma Pakub Ühepealset Töötlemise lahendust RNA jaoks
|
Kataloogi RNA tooted
- Kataloogi mRNA tooted
- Kataloogi saRNA tooted
- Kataloogi circRNA tooted
|
Kohandatud RNA süntees
- Kohandatud mRNA süntees
- Kohandatud saRNA süntees
- Kohandatud circRNA süntees
|
mRNA CDMO teenused
- Protsessi arendamine
- GMP tootmine
- Steriilne täitmise ja lõpetamise protsess
- Analüüs ja testimine
|
Kohandatud Toode
|
Hinne
|
Toodetavad tulemused
|
Spetsifikatsioon
|
Rakendused
|
|
mitte-GMP
|
Ravimaterjal, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Eelkliiniline uurimine, nagu rakute kandmine, Analüütilise meetodi arendamine, Eel-stabiilsus-uuringud, Vormearenduse arendamine
|
|
Ravimistoode, LNP-mRNA
|
|
GMP, Steriilsus
|
Ravimaterjal, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Uurimisravimi taotlus (IND), Kliinilise uuringu luba (CTA), Kliinilise uuringu tagatis, Bioloogilise litsentsitaotlus (BLA), Tööstlik tagatis
|
|
Ravimistoode, LNP-mRNA
|
5000 puhast või eelmääratletud sülmik/kaartid
|
mRNA terapeutilised kanalid methylmaloonse acidemiale
|
Koodinimi
|
Sihtprotein
|
Indikaatorid
|
Tootja
|
Viimane staadium
|
|
mRNA-3705
|
Methylmalonyl-CoA mutase
|
Methylmaloonne acidemia
|
Moderna
|
Fase II
|
|
mRNA-3704
|
Methylmalonyl-CoA mutase
|
Methylmaloonne acidemia
|
Moderna
|
Esfase I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
