Kistide fibroos (CF) on geneetilinehäire, mis ilmneb harva autosoomilises re cessiivses viisis ja mõjutab keele ja gastrointestinaalset süsteemi, mis omakorda põhjustab hingamis- ja haaraehituse häireid. Haigi põhjusteks on funktsioonita mutatsioonid mõlemas koopias (alleleides) geneest, mis kodeerib kistide fibroosi transmembraanse juhtivuse reguleerija (CFTR) proteini.
CFTR-proteiin modulateerib soolade (sealhulgas bikarboonaat-ionide) ja vee liikumist epitheelrakkude membraanide läbi; CFTR gene mutatsioonid häirivad klordikanalite normaalset funktsioneerimist, mis põhjustab episüsteemi õhusaaste (kudel) liikumise häireid keeles, paancreasis ja muudes organites, põhjustades kistide fibroosi.
Funktsionaalse CFTR mRNA koopia väljendamine küümosi fibroosi pacientide hingamislugudes võib taastada CFTR funktsiooni ja parandada hingamislugusüsteemi haiguse edenemist. Mõned mRNA-põhised teraapialised lahendid, sealhulgas MRT5005, ARCT-032 ja VX-522, on praegu proovimisel e-kliinilistes ja kliinilistes uuringutes.
MRT5005
Translate Biologics (Sanofi) tuvastas juhtivkandidaadiks MRT5005, mis on kodooni-optimeeritud mRNA, kodeeriv CFTR protzeini jaoks, kui parima arstiraaga küümosi fibroosi ravimiseks. MRT5005 pakkub nebuliina abil inhlatsioonikaudu toimestatud aerosooli, mis moodustatakse LNP-st, ning see suunab mRNAsid otse hingamisratakujuurde.
In vitro ja in vivo eksperimentid, kasutades inimembrio reenikute peadusjuuli ja neidloomaid, mis ei ekspresseeri CFTR-d, on näidanud CFTR ekspressiooni pärast MRT5005 inhaleerimist. RESTORE-CF uuringus (fase 1/2) anti MRT5005 ühekordne doss kahele kuusmehiliku dossele (8, 16 ja 24 mg) kistose fibroosi haiglastel. MRT5005 oli hästi taimetav dossetes 8 mg ja 16 mg ning mõlemal dossel ei registreeritud tugevaid kahjulikke tagajärgi.
ARCT-032
Acturus arendab ARCT-032 LUNAR Lipid Spray platvormil, mis kodeerib CFTR-proteini kistose fibroosi terapeutiliseks strateegiaks. ARCT-032 on täielikult toimetatud õhurongi epitheeliumisse ja seal ekspresseeritud funktsionaalset CFTR-proteini, nagu näitas in vivo test. Sellel on Ameerika Haigekassa Administratsioonilt saadud Orphan Drug Designation ja Rare Pediatric Disease Designation. ARCT-032 fased I uuringud on praegu käimas.
VX-522
Vertex koostöös Modena arendab veel ühte CFTR mRNA-põhelist terapiet, VX-522, mis on mõeldud tsüstilise fibroosiga diagnoositud pacientide ravi jaoks, kellel on mitteaktiivsed CFTR-protensiinid; VX-522 pakutakse ka inhlatsioonina, kus CFTR mRNA on kapsleeritud NLP-de (nucleic lipid particle) sees ja see toimitatakse lungadesse. 7. jaanuaril 2024 teatas Vertex VX-522 esimese/järgmise osa (ühekordne annus) esimese fase katsete lõpust ning mitmekordse annuse (MAD) katse alustamist.
Yaohai Bio-Pharma Pakub Ühepealset Töötlemise lahendust RNA jaoks
|
Kataloogi RNA tooted
- Kataloogi mRNA tooted
- Kataloogi saRNA tooted
- Kataloogi circRNA tooted
|
Kohandatud RNA süntees
- Kohandatud mRNA süntees
- Kohandatud saRNA süntees
- Kohandatud circRNA süntees
|
mRNA CDMO teenused
- Protsessi arendamine
- GMP tootmine
- Steriilne täitmise ja lõpetamise protsess
- Analüüs ja testimine
|
Kohandatud Toode
|
Hinne
|
Toodetavad tulemused
|
Spetsifikatsioon
|
Rakendused
|
|
mitte-GMP
|
Ravimaterjal, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Eelkliiniline uurimine, nagu rakute kandmine, Analüütilise meetodi arendamine, Eel-stabiilsus-uuringud, Vormearenduse arendamine
|
|
Ravimistoode, LNP-mRNA
|
|
GMP, Steriilsus
|
Ravimaterjal, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Uurimisravimi taotlus (IND), Kliinilise uuringu luba (CTA), Kliinilise uuringu tagatis, Bioloogilise litsentsitaotlus (BLA), Tööstlik tagatis
|
|
Ravimistoode, LNP-mRNA
|
5000 puhast või eelmääratletud sülmik/kaartid
|
mRNA Terapeutilised Toruvedud Kistkujulise Fibroosi jaoks
|
Koodinimi
|
Sihtprotein
|
Indikaatorid
|
Tootja
|
Viimane staadium
|
|
MRT5005
|
CFTR protsein
|
Külmkabesõiduhaigus
|
Translate Bio, Sanofi
|
Esfase I/II
|
|
ARCT-032
|
CFTR protsein
|
Külmkabesõiduhaigus
|
Arcturus Therapeutics
|
Esimese faasi
|
|
VX-522, mRNA-3692
|
CFTR protsein
|
Külmkabesõiduhaigus
|
Moderna Therapeutic, Vertex pharmaceuticals
|
Esimese faasi
|
|
RCT2100
|
Uuendus ootel
|
Uuendus ootel
|
ReCode Terapeutika
|
Ebakliinilised uuringud
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
