Дэфіцыт орнитинтранскарбамилазы (OTC) - рэдкае генетычнае захворванне, якое прыводзіць да сур'ёзных адхіленняў у цыкле мачавіны. Ёсць амаль 10,000 XNUMX выпадкаў распаўсюджанасці дэфіцыту безрэцэптурнага прэпарата ва ўсім свеце. Недахоп OTC фермента ў клетках печані прыводзіць да павышэння ўзроўню аміяку ў крыві, што можа выклікаць курчы, кому і смерць у нелеченных пацыентаў. У цяперашні час FDA не адобрана лячэнне дэфіцыту безрэцэптурнага прэпарата.
Замяшчальная бялковая тэрапія або мРНК-тэрапія з'яўляюцца кандыдатамі на лекі, таму што экспрэсія фермента OTC у печані пацыентаў з дэфіцытам OTC можа аднавіць нармальную актыўнасць цыкла, прадухіляючы неўралагічныя пашкоджанні і неабходнасць трансплантацыі печані.
Тэрапія мРНК распрацавана для лячэння дэфіцыту OTC. ARCT-810 заснаваны на апасродкаванай ліпідамі платформе LUNAR ад Arcturus, якая дастаўляе OTC мРНК у клеткі печані і дазваляе ім вырабляць функцыянальныя OTC ферменты. Arct-810 прадэманстраваў спрыяльны профіль бяспекі і добра пераносіўся ў даследаваннях фазы 1a (здаровыя добраахвотнікі) і фазы 1b (пацыенты з дэфіцытам безрэцэптурных прэпаратаў). У цяперашні час Arcturus укараніў фазу 2 даследавання некалькіх доз, арыентаванага на падлеткаў і дарослых з дэфіцытам безрэцэптурнага прэпарата. FDA ЗША прызначыла ARCT-810 прэпаратам-сіротай.
У 2022 годзе Moderna выпусціла новую праграму для барацьбы з дэфіцытам арніцінтранскарбамілазы (OTC) — мРНК-3139, якая кадуе OTC. А мРНК-3139 заснавана на сістэме дастаўкі ліпідных наначасціц (LNP).
Yaohai Bio-Pharma прапануе ўніверсальнае рашэнне для РНК
|
Каталог прадуктаў РНК
- Каталог прадуктаў мРНК
- Каталог saRNA Products
- Каталог прадуктаў circRNA
|
Сінтэз РНК на заказ
- Карыстальніцкі сінтэз мРНК
- Карыстацкі сінтэз saRNA
- Карыстальніцкі сінтэз circRNA
|
Паслугі мРНК CDMO
- Развіццё працэсу
- GMP Вытворчасць
- Асептычнае запаўненне і аздабленне
- Аналіз і тэставанне
|
Індывідуальныя вынікі
|
Клас
|
Чаканыя вынікі
|
спецыфікацыя
|
прыкладанняў
|
|
не-GMP
|
Лекавае рэчыва, мРНК
|
0.1~10 мг (мРНК)
|
Даклінічныя даследаванні, такія як трансфекцыя клетак, распрацоўка аналітычных метадаў, даследаванні папярэдняй стабільнасці, распрацоўка рэцэптуры
|
|
Прэпарат, LNP-мРНК
|
|
GMP, стэрыльнасць
|
Лекавае рэчыва, мРНК
|
10 мг~70 г
|
Даследаванне новага лекавага сродку (IND), дазвол на клінічнае выпрабаванне (CTA), пастаўка для клінічных выпрабаванняў, заяўка на ліцэнзію на біялагічны прэпарат (BLA), камерцыйная пастаўка
|
|
Прэпарат, LNP-мРНК
|
5000 флаконаў або папярэдне запоўненых шпрыцаў/картрыджаў
|
Тэрапеўтычныя каналы мРНК для лячэння дэфіцыту безрэцэптурных прэпаратаў
|
Кодавая назва
|
Мэтавы бялок
|
Паказанні
|
вытворца
|
Апошні этап
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC фермент
|
Дэфіцыт орнитинтранскарбамилазы (OTC).
|
Арктур
|
фаза II
|
|
мРНК-3139
|
OTC фермент
|
Дэфіцыт OTC
|
Сучасны
|
Даклінічны
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
