Метылмалоновая ацыдэмія (ММА), вядомая як метилмалоновая ацыдурыя, - гэта кластар спадчынных захворванняў, выкліканых мутацыямі ў генах, якія перадаюцца ў спадчыну аўтасомна-рэцэсіўным спосабам. Асобы з метилмалоновой ацыдэміяй не ў стане належным чынам перапрацоўваць некаторыя бялкі і тлушчавыя часткі, што прыводзіць да назапашвання метилмалоновой кіслаты (таксічных рэчываў) у крыві і/або мачы і сур'ёзнага стану, вядомага як дэкампенсацыя або метабалічны крызіс. У цяперашні час не існуе зацверджанага лячэння метилмалоновой ацыдэміі.
Дэфіцыт фермента мутазы метилмалоновой кіслаты-КоА (кадуецца генам MUT чалавека) з'яўляецца асноўнай прычынай метилмалоновой ацыдэміі (каля 60% выпадкаў), і замяшчальная ферментная тэрапія або тэрапія на аснове мРНК MUT забяспечваюць прэпараты выбару.
мРНК-3704 і мРНК-3705
На мадэлях на жывёл даклінічныя даследаванні па пацверджанні канцэпцыі паказалі, што тэрапія мРНК таксама паказана для лячэння рэдкіх метабалічных парушэнняў, такіх як ізаляваная метилмалоновая ацыдэмія (ММА). мРНК-3704 і мРНК-3705, два кандыдаты ў ММА-тэрапію на аснове мРНК, былі адкрыты Moderna, якія кадуюць функцыянальны фермент мутазу метылмалоніл-КоА. мРНК-3704 і мРНК-3705 складаюцца з наначасціц ліпідаў (LNP).
У цяперашні час мРНК-3705 праходзіць клінічныя выпрабаванні. Паведамлялася, што мРНК-3705 была праверана ў даследаванні фазы 1/2 (арыенцірнае даследаванне), у якім 11 удзельнікаў атрымалі 221 дозу мРНК-3705. На сённяшні дзень усе ўдзельнікі вырашылі прыняць удзел у наступным даследаванні Open-Label Extension. Да цяперашняга часу мРНК-3705 звычайна набыла добрую пераноснасць, і ніякія даследаванні не былі спынены з-за бяспекі або адпаведнасці крытэрыям таксічнасці, якія абмяжоўваюць дозу, вызначаным пратаколам.
Yaohai Bio-Pharma прапануе ўніверсальнае рашэнне для РНК
|
Каталог прадуктаў РНК
- Каталог прадуктаў мРНК
- Каталог saRNA Products
- Каталог прадуктаў circRNA
|
Сінтэз РНК на заказ
- Карыстальніцкі сінтэз мРНК
- Карыстацкі сінтэз saRNA
- Карыстальніцкі сінтэз circRNA
|
Паслугі мРНК CDMO
- Развіццё працэсу
- GMP Вытворчасць
- Асептычнае запаўненне і аздабленне
- Аналіз і тэставанне
|
Індывідуальныя вынікі
|
Клас
|
Чаканыя вынікі
|
спецыфікацыя
|
прыкладанняў
|
|
не-GMP
|
Лекавае рэчыва, мРНК
|
0.1~10 мг (мРНК)
|
Даклінічныя даследаванні, такія як трансфекцыя клетак, распрацоўка аналітычных метадаў, даследаванні папярэдняй стабільнасці, распрацоўка рэцэптуры
|
|
Прэпарат, LNP-мРНК
|
|
GMP, стэрыльнасць
|
Лекавае рэчыва, мРНК
|
10 мг~70 г
|
Даследаванне новага лекавага сродку (IND), дазвол на клінічнае выпрабаванне (CTA), пастаўка для клінічных выпрабаванняў, заяўка на ліцэнзію на біялагічны прэпарат (BLA), камерцыйная пастаўка
|
|
Прэпарат, LNP-мРНК
|
5000 флаконаў або папярэдне запоўненых шпрыцаў/картрыджаў
|
Тэрапеўтычныя каналы мРНК для метилмалоновой ацыдэміі
|
Кодавая назва
|
Мэтавы бялок
|
Паказанні
|
вытворца
|
Апошні этап
|
|
мРНК-3705
|
Мутаза метилмалонил-КоА
|
Метилмалоновая ацыдэмія
|
Сучасны
|
фаза II
|
|
мРНК-3704
|
Мутаза метилмалонил-КоА
|
Метилмалоновая ацыдэмія
|
Сучасны
|
Фаза I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
