Недастатак орнітына транскарбамілазы (OTC) — гэта рэдкая генэтальная хвароба, якая прыводзіць да сярэйных адхіляў у цыклы ўрыны. Усёгда ёсць прыблізна 10 000 выпадкаў недастатка OTC па ўсём свету. Недостатак энзыму OTC ў печэнных клетках прыводзіць да павышаных ўзроўняў аміякоты ў крыві, што можа спрычынаць судагі, каму і смерць у нелечаных пацыентаў. Зараз FDA не абвясціла жоднага ліку для недастатка OTC.
Тэрапія замянай белка OTC ці тэрапія mRNA OTC з'яўляюцца кандыдатарамі на лік, бо выраз OTC-энзыму ў печэне пацыентаў з недастаткам OTC можа аднаўніць нормальную актыўнасць цыклу, прадупрашуючы нейраалагічныя шкоды і неабходнасць перасаджвання печэни.
Разрабацца тэрапевтычныя сродкі mRNA для недастатка OTC. ARCT-810 заснаваны на ліпіднай платформе дастукі ЛУНАР ад Arcturus, якая дастукае OTC mRNA ў печэнныя клеткі і дазваляе ім вырашыць функцыянальныя энзымы OTC. ARCT-810 паказала добрае безпековае прафілі і была добраслаўна пераносана ў даслідках фазы 1a (далёкія валонтары) і фазы 1b (пачынніки з недастаткам OTC). У сучаснасці Arcturus рэалізаваў другую фазу многадозавага дасліду, спрямаванага на падросткаў і дoroслых з недастаткам OTC. FDA USA прызнала ARCT-810 лікавым препаратам для арфаных хвароб.
Moderna увядзла новую праграму для недастатка орнітына транскарбамылазы (OTC) у 2022 годзе —— mRNA-3139, які кодуе OTC. mRNA-3139 заснаваны на сістэме дастукі ліпідных наначастиц (LNP).
Yaohai Bio-Pharma Прапануе Інтэгральнай Рашэнне для RNA
|
Каталог RNA-вырабоў
- Каталог продукцый mRNA
- Каталог продукцый saRNA
- Каталог продукцый circRNA
|
Замовіць синтэз RNA
- Замовіць синтэз mRNA
- Даручальная сінтэзіса saRNA
- Даручальная сінтэзіса circRNA
|
паслугі CDMO mRNA
- Развіццё працэсу
- Вытворэнне па GMP
- Асептычнае запаўненне і завяршэнне
- Аналіз і тэсты
|
Застаўныя Вывады
|
Клас
|
Вынікі
|
Спецыфікацыя
|
Застосаванні
|
|
не-GMP
|
Субстанцыя лекарства, mRNA
|
0.1~10 мг (mRNA)
|
Даследы прэклінічнай фазы, такія як трансфекцыя клетак, розробка аналітычных метадаў, прадстаялыя даследаванні, разьвіцца формулявання
|
|
Лекарственная прыгожа, LNP-mRNA
|
|
GMP, Стерыльнасць
|
Субстанцыя лекарства, mRNA
|
10 мг~70 г
|
Заявка на даследаванне новага леkarственнага засобу (IND), Дазволенне на клянічны даслед (CTA), Клянічная даследавальная вытвор, Заяўка на ліцензію біялогічнага засобу (BLA), Камерцыяльная вытвор
|
|
Лекарственная прыгожа, LNP-mRNA
|
5000 флаконав ці шприцаў / картрыджоў
|
піплайн тэrapeўтычных mRNA для недастатка OTC
|
Кодовая назва
|
Цэлевы белак
|
Паказанні
|
Выйскравец
|
Апошні этап
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
Энзым OTC
|
Недастатачасць орнітына транscarbamylase (OTC)
|
Arcturus
|
Фаза II
|
|
mRNA-3139
|
Энзым OTC
|
Недастатачасць OTC
|
Moderna
|
Прадкłінічны
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
