Металамонавая ацідэмія (MMA), вядомая як металамонавая ацідурыя, — гэта група спадчыных забулаў, прычыненых_mutacyямі ў генах, якія перадаюцца у аўтасамальна-рэцэсывным спосабе. У людзей з металамонавай ацідэміяй немагчыма правільна перапрацоўваць пэўныя белкі і часткі жыроў, што прыводзіць да накаплівання металамонавай кісліны (токсічных рэчываў) ў крыві і/або сечы і тяжкага стана, вядомага як дэкампенсацыя ці метаболічныя крызы. У сучаснасці няма ўдзельнага лікування для металамонавай ацідэміі.
Недастатак энзыму металамонавая кісліна-CoA_mutase (кодаванага чалавечым генам MUT) з'яўляецца голувным прычынай металамонавай ацідэміі (прыблізна 60% выпадкаў), і замяннік энзыму ці лікавыя засады на базе mRNA MUT прынімаюцца за найлепшы выкарыст.
mRNA-3704 і mRNA-3705
У модэлях жывёл прыдкlinikальныя дасведчанні падтварылі, што тэрапіі mRNA таксама могуцца выкарыстоўваць для лікання рэдкіх метабалічных забоў, таких як альгаметабалічная кислотэмія (MMA). mRNA-3704 і mRNA-3705, два кандыдатаў на тэрапію MMA, заснаваную на mRNA, адкрыты ў кампаніі Moderna, якая кодуе функцыянальны энзым метамаланыл-CoA_mutase. mRNA-3704 і mRNA-3705 формулююцца з выкарыстаннем ліпідных наначастак (LNP).
mRNA-3705 у сучаснасці пераводзіцца ў клінічных спынках. Паведамлена, што mRNA-3705 была тэстыравана ў спынку фазы 1/2 (Ключавая спынака), у якой 11 удзельнікаў атрымалі 221 дозу mRNA-3705. На сёння ўсе удзельнікі выбрали ўдзел у наступнай спынцы з адкрытым маркерыным расшырэннем. Дакладна, mRNA-3705 загалагузь добраслаўно пераносіцца, і жодныя спынкі не былі перарваныя з-за безпекі ці ваходжэння ў кryteryя доз-межаванай токсічнасці, вызначаных пратаколам.
Yaohai Bio-Pharma Прапануе Інтэгральнай Рашэнне для RNA
|
Каталог RNA-вырабоў
- Каталог продукцый mRNA
- Каталог продукцый saRNA
- Каталог продукцый circRNA
|
Замовіць синтэз RNA
- Замовіць синтэз mRNA
- Даручальная сінтэзіса saRNA
- Даручальная сінтэзіса circRNA
|
паслугі CDMO mRNA
- Развіццё працэсу
- Вытворэнне па GMP
- Асептычнае запаўненне і завяршэнне
- Аналіз і тэсты
|
Застаўныя Вывады
|
Клас
|
Вынікі
|
Спецыфікацыя
|
Застосаванні
|
|
не-GMP
|
Субстанцыя лекарства, mRNA
|
0.1~10 мг (mRNA)
|
Даследы прэклінічнай фазы, такія як трансфекцыя клетак, розробка аналітычных метадаў, прадстаялыя даследаванні, разьвіцца формулявання
|
|
Лекарственная прыгожа, LNP-mRNA
|
|
GMP, Стерыльнасць
|
Субстанцыя лекарства, mRNA
|
10 мг~70 г
|
Заявка на даследаванне новага леkarственнага засобу (IND), Дазволенне на клянічны даслед (CTA), Клянічная даследавальная вытвор, Заяўка на ліцензію біялогічнага засобу (BLA), Камерцыяльная вытвор
|
|
Лекарственная прыгожа, LNP-mRNA
|
5000 флаконав ці шприцаў / картрыджоў
|
піпаўліны mRNA-для метаболічнай памылкі метылмаланавай касміды
|
Кодовая назва
|
Цэлевы белак
|
Паказанні
|
Выйскравец
|
Апошні этап
|
|
mRNA-3705
|
Метылмаланыл-CoA_mutase
|
Метылмаланавая касміда
|
Moderna
|
Фаза II
|
|
mRNA-3704
|
Метылмаланыл-CoA_mutase
|
Метылмаланавая касміда
|
Moderna
|
Фаза I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
