тэrapeўтыка мРНА для кістознага фіброзу

Модальнасць

тэrapeўтыка мРНА для кістознага фіброзу

Цыстычная фіброза (CF) — генэтычная хвароба, якая рэдка ў аўтасамальна-рэцэсывным спосабе і дзеянне лёгакі і жародавальнай сістэмы, што, у свою чаргу, прыводзіць да дыхальных і траўных пастраждаў. Прычыны хваробы клячаться ў недзеянных мутациях у абодвух копіях (алелаях) гена, які кодуе белак cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR).

Белак CFTR радзіцуе перанесенне соль (уключна і іон бікарбонат) і вады праз мембраны эпітэльных клетак; мутации ў гене CFTR нарушуюць нормальную працоўнасць хлоравых каналоў, што прыводзіць да нарушэння перанесення слизовага слоя ў лёгаках, панкрэасе і іншых органах, што вызывае цыстычную фіброзу.

Выражэнне функцыянальнай копіі mRNA CFTR у легенях пацьентаў з цыстычнай фіброзай можа аднаўляць функцыю CFTR і палепшыць працэс разульнання ў легенях. Некаторыя лікавыя сродкі на базе mRNA, уключна MRT5005, ARCT-032 і VX-522, зараз тэstsуюцца ў даследжаннях перадкіральнымі і кіральными этапамі.

MRT5005

Translate Biologics (Sanofi) атрымала першачыню MRT5005, якая з’яўляецца кадон-аптымізаванай mRNA, якая кодуе белак CFTR, як найlepшы лік для лікання цыстычнай фіброзы. MRT5005 дасягаецца праз аэрозоль, утвараны LNP у выглядзе аэрозоля, які небулізуецца (достарка чэрэз інгальяцыю) і марытуе mRNAs, якія могуць быць даступлены напрамую да рэспіратарнага тракту.

Эксперыменты in vitro і in vivo з выкарыстаннем чалавечых эмбрыйных нярвовых клетак і жывёў, якія не экспрезуюць CFTR, паказалі экспрезію CFTR пасля інгаляцыі MRT5005. У даследванні RESTORE-CF (фаза 1/2) адна доза MRT5005 была дадана пацієнтам з цыстычным фіброзам у трох дазвах (8, 16 і 24 мг). MRT5005 добра пераносілася ў дозах 8 мг і 16 мг, і нябязкасных пабочных эфектаў заўважана не было.

ARCT-032

Acturus розвівае ARCT-032 на базе платформы LUNAR Lipid Spray, якая кодуе белак CFTR як тэrapeўтычныя стратэгія для цыстычнага фіброзу. ARCT-032 была цалкам даступная да дыхальнычага эпітэлію і экспрезіравала функцыянalны белак CFTR, што падтвараецца вівовым тэстам. Ёй былі прызначаны статус сіротскага лекарства і статус рэдкай дзіцячай хворобы FDA USA. Сучасна проводząся фазы I даследвання ARCT-032.

VX-522

Vertex, разам з Modena, розвіjaе яшчэ адну тэрапію на базе mRNA CFTR, VX-522, для лікання паціентаў з цыстычнай фіброзацый, якія маюць неактыўныя белкі CFTR; VX-522 таксама дасягаецца праз інгальяцыю mRNA CFTR, упакаванага ў НLP, які перадаецца ў легені. 7 снежня 2024 года Vertex абвясціла завяршэнне часткі фазы I VX-522 1/2 (адна доза) і пачатак часткі Повтараемых Доз (MAD) спробы.

Yaohai Bio-Pharma Прапануе Інтэгральнай Рашэнне для RNA

Каталог RNA-вырабоў

Каталог продукцый mRNA
Каталог продукцый saRNA
Каталог продукцый circRNA

Замовіць синтэз RNA

Замовіць синтэз mRNA
Даручальная сінтэзіса saRNA
Даручальная сінтэзіса circRNA

паслугі CDMO mRNA

Развіццё працэсу
Вытворэнне па GMP
Асептычнае запаўненне і завяршэнне
Аналіз і тэсты

Застаўныя Вывады

Клас	Вынікі	Спецыфікацыя	Застосаванні
не-GMP	Субстанцыя лекарства, mRNA	0.1~10 мг (mRNA)	Даследы прэклінічнай фазы, такія як трансфекцыя клетак, розробка аналітычных метадаў, прадстаялыя даследаванні, разьвіцца формулявання
	Лекарственная прыгожа, LNP-mRNA
GMP, Стерыльнасць	Субстанцыя лекарства, mRNA	10 мг~70 г	Заявка на даследаванне новага леkarственнага засобу (IND), Дазволенне на клянічны даслед (CTA), Клянічная даследавальная вытвор, Заяўка на ліцензію біялогічнага засобу (BLA), Камерцыяльная вытвор
	Лекарственная прыгожа, LNP-mRNA	5000 флаконав ці шприцаў / картрыджоў

піпалінка mRNA-тэрапевтыкі для цыстычнага фіброзу

Кодовая назва	Цэлевы белак	Паказанні	Выйскравец	Апошні этап
MRT5005	Белак CFTR	Кістачнае зямляванне	Translate Bio, Sanofi	Фаза I/II
ARCT-032	Белак CFTR	Кістачнае зямляванне	Arcturus Therapeutics	Фаза I
VX-522, mRNA-3692	Белак CFTR	Кістачнае зямляванне	Moderna Therapeutic, Vertex pharmaceuticals	Фаза I
RCT2100	Чакае абнаўлення	Чакае абнаўлення	ReCode Therapeutics	Прадкłінічны

Усе катэгорыі

тэrapeўтыка мРНА для кістознага фіброзу

Модальнасць