Разрабатаў Omega, Эпігенамічны Кантралер — гэта лікаўная тэрапія на базе мРНК, праграмаваная для дасягнення выsoспэцыфічнага марынавання унікальных парадкоў у генах, што можа карыстліва модуляваць экспрэсію генаў працягыма ўсталяваных перыядоў, каб прынісці альтэрнатывы звычайнаму "усё ўключана" ці "усё адключана". Пры выкананні прадтранскрыпцыйнай дзеяннасці на найвышэйшым узроўні рэгулявання генаў, мРНК-базавыя кантралеры спраўдзены для перамогі над кампенсацыйнай самарэгуляцыяй, якая звычайна сувязана з асноўнымі драйверамі хвароб, уключаючы тэ, якія гістарычна былі неадзначальнымі традыцыйнымі падходамі.
Як першы ў класе Кантралер Епігенама Omega, OTX-2002 у сучаснасці розвіваецца для лячэння гепатаселюлярнай карцыномы (HCC). OTX-2002 спраўляецца з тым, каб рэгулюваць ўзроўень экспрэсіі c-MYC (MYC), выкарыстоўваючы цэлевыя белкі, кодаваныя mRNA, каб медытуваць епігенетычную рэгulaцыю з магчымасцю перапрацоўвання аўтарэгуляцыі MYC. FDA прызначыла статус Лекарства для Рэдкасных Хвароб OTX-2002 для лячэння HCC.
Іншыя терапевтычныя падходы mRNA як епігенамныя кантралеры Omega доследزяюцца ў прэклінічных студый, уключая OTX-2101 (MYC) для не малых камер лёгак, CXCL 1-8 для захавання, HNF4A для жабодзейнага аднаўлення, і SFRP1 для алопэкі.
Yaohai Bio-Pharma Прапануе Інтэгральнай Рашэнне для RNA
Каталог RNA-вырабоў
- Каталог продукцый mRNA
- Каталог продукцый saRNA
- Каталог продукцый circRNA
|
Замовіць синтэз RNA
- Замовіць синтэз mRNA
- Даручальная сінтэзіса saRNA
- Даручальная сінтэзіса circRNA
|
паслугі CDMO mRNA
- Развіццё працэсу
- Вытворэнне па GMP
- Асептычнае запаўненне і завяршэнне
- Аналіз і тэсты
|
Застаўныя Вывады
Клас
|
Вынікі
|
Спецыфікацыя
|
Застосаванні
|
не-GMP
|
Субстанцыя лекарства, mRNA
|
0.1~10 мг (mRNA)
|
Даследы прэклінічнай фазы, такія як трансфекцыя клетак, розробка аналітычных метадаў, прадстаялыя даследаванні, разьвіцца формулявання
|
Лекарственная прыгожа, LNP-mRNA
|
GMP, Стерыльнасць
|
Субстанцыя лекарства, mRNA
|
10 мг~70 г
|
Заявка на даследаванне новага леkarственнага засобу (IND), Дазволенне на клянічны даслед (CTA), Клянічная даследавальная вытвор, Заяўка на ліцензію біялогічнага засобу (BLA), Камерцыяльная вытвор
|
Лекарственная прыгожа, LNP-mRNA
|
5000 флаконав ці шприцаў / картрыджоў
|
піплайн mRNA як эпігенамны кантралер
Кодовая назва
|
Цэлевы ген
|
Паказанні
|
Выйскравец
|
Апошні этап
|
OTX-2002
|
MYC
|
Гепатасельная карцынома
|
Omega Therapeutic
|
Фаза I/II
|
OTX-2101
|
MYC
|
Нядастаячая клітка легенай рак
|
Omega Therapeutic
|
Прадкłінічны
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Запаленне, имуналогія
|
Omega Therapeutic
|
Прадкłінічны
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Рэгенерация печэни
|
Omega Therapeutic
|
Прадкłінічны
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Алопецыя
|
Omega Therapeutic
|
Прадкłінічны
|