Fenyylaanii ammoniakilyasa (PAL)

Modaliteetti

Fenyylaanii ammoniakilyasa (PAL)

Fenyylaanii ammoniakilyasan (PAL) terapeuttinen käyttö

Fenyylalanhiilihydraasi (PAH) säätelee fenyylalaninin (Phe) keskimääräistä metabolismia muuntamalla Phe tyrosiniin (Tyr). PAH:n puute aiheuttaa hyperphenylalaninemiassa (HPA) ja fenyyllakiitonuriassa (PKU), ja erityisesti korkeat fenyylalaninia tasot voivat johtaa aivojen toimintahäiriöihin. Siksi enzymien korvaushoito voi olla tehokas PKU-patientteille.

Pegvaliase (Palynziq) on enzyymi, joka metabolisoiminen fenylalaniinina (Phe), korvaamalla vähentyneen PAH-enzyymiaktiviteetin. Pegvaliase koostuu rekombinantista fenylalaniiniaammiakilyysaattia (PAL), joka on kytketty metoksipolyetyyleneglykoliin (PEG), mikä pidennää sen puolustajuutta in vivo. Pegvaliasen toimintamekanismi on se, että Phe-metabolisoiva enzyymi PAL katalysoi Phe:n muuntamisen trans-kuininsavuksi ja ammiakiksi, jotka metabolisoituvat maksassa ja joita sijoitetaan sitten virtsaan. Olemassa olevana homotetramerisenä proteiinina molekyylimassalla 62 kD monomerissa rekombinantinen PAL tuotetaan insinoituissa bakteereissa. Escherichia coli (E. coli) plasmidilla, jossa on PAL-geeni Anabaena variabilis:sta. Ja Pegvaliase (Palynziq) kehitettiin BioMarin Pharmaceuticals:in toimesta.

Yaohai Bio-Pharma tarjoaa yhdenmukaisen CDMO-ratkaisun PAL:lle

PAL-virta

Generikki-nimi	Kaupallinen nimi / Vaihtoehtoinen nimi	Ilmaisujärjestelmä	Merkit	Valmistaja	Tutkimus- ja kehitysvaihe
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenyylkyetonuria (PKU)	BioMarin	Hyväksyntä
CDX-6114	Fenyylkyetonurian hoitoenzymi, CDX 6114	Päivitys odottaa	Fenyylkyetonuria (PKU)	Codexis, Nestlé	Vaihe I
Fenyylaanii ammoniakilyasa paketoidut erytroositit	EryPAL, Erythrocyte encapsulated PAL EryDel, EryDel	Päivitys odottaa	Fenyylkyetonuria (PKU)	EryDel	Ennenkliininen
PJ008	Päivitys odottaa	Päivitys odottaa	Fenyylkyetonuria (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Ennenkliininen
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Päivitys odottaa	Fenyylkyetonuria (PKU)	Synlogic	Vaihe II
Domofenogene zalfaparvove	BMN307	Päivitys odottaa	Fenyylkyetonuria (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Vaihe II
mRNA-3283	PAL mRNA	Päivitys odottaa	Fenyylkyetonuria (PKU)	Moderna, Inc.	Ennenkliininen
Geenihoito	Päivitys odottaa	Päivitys odottaa	Fenyylkyetonuria (PKU)	Genzyme Corp.	Ennenkliininen

Kaikki kategoriat

Fenyylaanii ammoniakilyasa (PAL)

Modaliteetti