Olemassaolon prokaryottisen sopeuttavan immuunijärjestelmänä CRISPR/Cas voi kotoistaa ulkoista sairauden aiheuttajaa DNA:ta bakteerien genomisiin. Tämän järjestelmän löytäminen muutti genomejen muokkaamista koskevia strategioita, koska Cas9 voidaan ohjata mihin tahansa kohteeseen käyttämällä opastus-RNA:ta (gRNA), joka koostuu mukautetusta crRNA-sequenssistä ja yhdistetystä tracrRNA:sta. Tämä voimakas teknologia tarjoaa suuren potentiaalin korjata mutaatioita moniaineellisissa sairauksissa, kuten sydän- ja verisuonitaudeissa.
MRNA ei ole tarttuvaa eikä integraatioplatformia, eikä ole tarttumisen tai mutaatioiden lisäämisen riskiä. Sen toimitetaan tyypillisesti LNP:llä viruston vektorina. Useat yritykset, mukaan lukien Intellia Therapeutics ja CRISPR Therapeutics, ovat kehittäneet in vivo -geenimuokkaustyökaluja perustuen mRNA:han ja Cas9 gRNA:han.
Intellia Therapeutics kehitti NTLA-2001 Transthyretin Amyloidoosin (ATTR) hoitamiseksi. Yhtiö sai viime aikoina tutkimustuotteen käyttölupa (IND) Yhdysvaltain Elintarvikkeiden ja Lääkkeiden hallinnon (FDA) kautta aloittamaan vaihe III kokeilu NTLA-2001:llä ATTR-CM:n hoitamiseksi, merkittävä kansainvälinen koe alkaa lopussa 2023.
CRISPR Therapeutics kehittää CTX-310:a ateroskeroottisen sydän- ja verisuonitaudin (ASCVD) sekä dyslipideemian hoitamiseksi.
Yaohai Bio-Pharma Tarjoaa Yhdenmuotoisen Ratkaisun RNA:lle
Mukautettuja toimituksia
|
Arvosana
|
Toimitteet
|
MITTATIETOE
|
SOVELLUKSET
|
|
ei-GMP
|
Lääkeaine, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Esiklinikallinen tutkimus, kuten solun transfektio, Analyysimenetelmien kehitys, Ennakkotyönnäytteen tutkimukset, Kaavauksen kehitys
|
|
Lääkevalmiste, LNP-mRNA
|
|
GMP, Steriilisyys
|
Lääkeaine, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Tutkimusaineiston hyväksyntä (IND), Klinikahaku (CTA), Klinikahakuun liittyvä tarve, Biologian lisenssihakemus (BLA), Kaupallinen tarve
|
|
Lääkevalmiste, LNP-mRNA
|
5000 pulvettia tai esivalmistettuja syrjemiä / kartidgeja
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
