Prokaryoottisena adaptiivisena immuunijärjestelmänä CRISPR/Cas voi istuttaa vieraita tauteja aiheuttavia DNA:ta bakteerigenomeihin. Tämän järjestelmän löytö mullisti genomin muokkausstrategiat, koska Cas9 voidaan ohjata mihin tahansa haluttuun kohteeseen käyttämällä ohjaus-RNA:ta (gRNA), joka koostuu räätälöidystä crRNA-sekvenssistä ja tracrRNA:sta, jotka on fuusioitu yhteen. Tämä tehokas tekniikka tarjoaa suuren potentiaalin kääntää sairauksia korjaamalla mutaatioita monigeenisissä sairauksissa, kuten sydän- ja verisuonisairauksissa.
mRNA ei ole tarttuva eikä integraatioalusta, eikä potentiaalista infektio- tai mutaatioriskiä ole. LNP toimittaa sen tyypillisesti ei-virusvektorina. Useat yritykset, mukaan lukien Intellia Therapeutics ja CRISPR Therapeutics, ovat kehittäneet in vivo -geenien muokkaustekniikoita, jotka perustuvat mRNA:han ja Cas9 gRNA:han.
Intellia Therapeutics kehitti NTLA-2001:n transtyretiiniamyloidoosin (ATTR) hoitoon. Yhtiö sai äskettäin IND-luvan Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviranomaiselta aloittaakseen NTLA-2001:n vaiheen III kokeen ATTR-CM:n hoitamiseksi, ja merkittävä kansainvälinen tutkimus alkaa vuoden 2023 lopussa.
CRISPR Therapeutics kehittää CTX-310:tä ateroskleroottisen sydän- ja verisuonitaudin (ASCVD) ja dyslipidemian hoitoon.
Yaohai Bio-Pharma tarjoaa yhden luukun ratkaisun RNA:lle
Räätälöidyt toimitukset
|
Luokka
|
Tuotokset
|
määrittely
|
Sovellukset
|
|
ei-GMP
|
Lääkeaine, mRNA
|
0.1-10 mg (mRNA)
|
Prekliiniset tutkimukset, kuten solutransfektio, analyyttisten menetelmien kehittäminen, esistabiilisuustutkimukset, formulaatioiden kehittäminen
|
|
Lääketuote, LNP-mRNA
|
|
GMP, steriiliys
|
Lääkeaine, mRNA
|
10 mg ~ 70 g
|
Uusi tutkimuslääke (IND), kliinisen tutkimuksen lupa (CTA), kliinisten tutkimusten tarjonta, biologinen lupahakemus (BLA), kaupallinen toimitus
|
|
Lääketuote, LNP-mRNA
|
5000 injektiopulloa tai esitäytettyä ruiskua/säiliötä
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
EI
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
