Omega kehittämä Epigenominen Ohjain on mRNA-perustainen terapia, joka on ohjelmoitu toimimaan erittäin tarkoja kohdealueita genomeissa vastaan, mikä mahdollistaa kontrolloidun geeniesityksen säätelyn mukautetuilla ajoilla tarjoamalla vaihtoehtoja muuta kuin "kaikki päällä" tai "kaikki pois". Toimimalla esitranskriptiotasolla geneerin säätelyssä mRNA-perustainen ohjaimet pyrkivät ylittämään kompensaation autoregulaation, jotka ovat usein sidoksissa tärkeiden sairauden aiheuttajien kanssa, mukaan lukien ne, joita ei ole historiassa voitu hoitaa perinteisin menetelmin.
Ottena ensimmäisenä luokassa olevana Omega-epigenomikontrolleraajana, OTX-2002 kehitetään tällä hetkellä hepatosellekaan (HCC) hoitamiseksi. OTX-2002 on suunniteltu säätämään c-MYC:n (MYC) ilmaantumistasoa, hyödyntämällä kohdennettuja mRNA-koodaavia proteiineja epigenettisen säätelyn välittämiseen, mikä antaa mahdollisuuden ohittaa MYC:n itsesäätelyn. FDA myönsi Orphan Drug Designation -tilan OTX-2002:lle HCC:n hoidossa.
Muita Omega-epigenomikontrollereita tutkitaan esiklinikallisissa tutkimuksissa, mukaan lukien OTX-2101 (MYC) ei-pien solkuinen keuhkokaista varten, CXCL 1-8 inflammaatiolle, HNF4A maksan uudistumiselle ja SFRP1 hiustenvuodon hoitamiseksi.
Yaohai Bio-Pharma Tarjoaa Yhdenmuotoisen Ratkaisun RNA:lle
Mukautettuja toimituksia
|
Arvosana
|
Toimitteet
|
MITTATIETOE
|
SOVELLUKSET
|
|
ei-GMP
|
Lääkeaine, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Esiklinikallinen tutkimus, kuten solun transfektio, Analyysimenetelmien kehitys, Ennakkotyönnäytteen tutkimukset, Kaavauksen kehitys
|
|
Lääkevalmiste, LNP-mRNA
|
|
GMP, Steriilisyys
|
Lääkeaine, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Tutkimusaineiston hyväksyntä (IND), Klinikahaku (CTA), Klinikahakuun liittyvä tarve, Biologian lisenssihakemus (BLA), Kaupallinen tarve
|
|
Lääkevalmiste, LNP-mRNA
|
5000 pulvettia tai esivalmistettuja syrjemiä / kartidgeja
|
mRNA-järjestelmät Epigeenisen ohjaajanana
|
Koodinimi
|
Kohdegeeni
|
Merkit
|
Valmistaja
|
Viimeisin vaihe
|
|
OTX-2002
|
MYC
|
Kudokkaiselkanker
|
Omega Therapeutic
|
Vaihe I/II
|
|
OTX-2101
|
MYC
|
Epitseelinen keuhkopatsa
|
Omega Therapeutic
|
Ennenkliininen
|
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Inflammatio, immunologia
|
Omega Therapeutic
|
Ennenkliininen
|
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Kuplan uudistuminen
|
Omega Therapeutic
|
Ennenkliininen
|
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Tukahduttaminen
|
Omega Therapeutic
|
Ennenkliininen
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
