Koronarverensairaus (KVS) on johtava kuoleman syy Yhdysvalloissa seossa yleisimmän sydänsairauden muodosta. Koronarverensairaus sisältää vakionginnan, epävakionginnan ja sydäninfarkin, joiden yhteisiä oireita ovat rintakehitys ja epämiellyttävyys. KVS voi aiheuttaa sydäninfarkin (sydäniskun) tai sydänepäonnistumisen sydämen vahingoittuessa tai riittämättömän verenkierron vuoksi.
KVS voidaan parantaa lisäämällä uutta verta iskemissyöpään, kuten koronarohitusleikkauksella tai angioplastiatiheyksillä. Kuitenkin nämä menetelmät eivät sovi kaikille potilaille.
Vaskulaarinen endotheliosolmu A (VEGF-A) on tehokas angeogeninen tekijä, joka voi helpottaa verisuonien kasvua. Osittaisen kudoksen uudelleenmuodostamisen avulla VEGF-A:ta kodeeraavan mRNA:n paikallinen injektio parantaa sydäntoiminnan palauttamista.
Moderna ja AstraZeneca kehittävät yhdessä paikallisesti hallitun mRNA-terapiaa (AZD8601), joka koodaa VEGF-A:ta ja edistää verisuonien kasvua. AZD8601 sisältää vapaaehtoisen mRNA:n sitraattisoluun perustuvassa ratkaisussa (ilman rasvapakkausta).
Vaiheen 2a kliinisessä kokeessa AZD8601 yllätytettiin suoraan potilaiden sydänlihakselle, jotka hoitoutuivat varakoronaaribypäsleikkauksella. Tämä vaiheen 2 kliininen koe täytti pääasialliset mittauskohdat. Kuitenkin AstraZeneca jätti lääke pois vaiheen 2 hoidon ohjelmasta vuosikertaluennossaan (PDF); Moderna, yhteistyössä ollut yritys, joka kehitti AZD8601:n, veti myös ehdokkaansa pois ohjelmasta.
Helmi-kuu 2023 AstraZeneca, yhteistyössä Göteborgin yliopiston kanssa, julkaistiin in vitro- ja in vivo-testidatan LNP-pakatusta VEGF-A mRNA:sta. On osoitettu, että LNP:t muuntavat ekstrasellulaariset vesikkeleet (EV:t) terapeuttisen mRNA:n toimiviksi laajennuksiksi soluun-soluliikenteessä, missä EV:t toimittavat tätä mRNA:a eri tavalla kuin LNP:t.
Yaohai Bio-Pharma Tarjoaa Yhdenmuotoisen Ratkaisun RNA:lle
Mukautettuja toimituksia
Arvosana
|
Toimitteet
|
MITTATIETOE
|
SOVELLUKSET
|
ei-GMP
|
Lääkeaine, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Esiklinikallinen tutkimus, kuten solun transfektio, Analyysimenetelmien kehitys, Ennakkotyönnäytteen tutkimukset, Kaavauksen kehitys
|
Lääkevalmiste, LNP-mRNA
|
GMP, Steriilisyys
|
Lääkeaine, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Tutkimusaineiston hyväksyntä (IND), Klinikahaku (CTA), Klinikahakuun liittyvä tarve, Biologian lisenssihakemus (BLA), Kaupallinen tarve
|
Lääkevalmiste, LNP-mRNA
|
5000 pulvettia tai esivalmistettuja syrjemiä / kartidgeja
|
mRNA-terapeuttiset putket koronarisairaukselle
koodinimi
|
Kohdeproteiini
|
merkit
|
Valmistaja
|
Viimeisin vaihe
|
AZD8601
|
VEGF-A
|
Koronaariverenkeiden sairaus (CAD)
|
Moderna ja AstraZeneca
|
Vaihe II
|