CRISPR-geneeditointi on tekniikka, jota käytetään molekyylibiologiassa muokkaamaan elävien organismien genomia. Se perustuu yksinkertaistettuun versioon bakterien CRISPR-Cas9-virusten vastaiseen puolustusjärjestelmään. Johtamalla Cas9-endonuklease-yhdistelmää, joka on kompleksoitu synteettisen opastus-RNA:ta (gRNA) soluun, solun genomia voidaan leikata halutussa paikassa. Tämä mahdollistaa olemassa olevien geenien poistamisen ja/tai uusien lisäämisen in vivo.
Tehdysten terminologisemmin Cas9 on kaksiosainen RNA-opastettu DNA-endonuklease-ensiimie, joka liittyy CRISPR:n sopeuttavaan kestoluottaimijärjestelmään Streptococcus pyogenes . CRISPR-Cas9-genomimuokkaustekniikka oli merkittävä panos Kemian Nobel-palkinnon myöntämiseen vuonna 2020, joka myönnettiin Emmanuelle Charpentierille ja Jennifer Doudnalle.
Ensimmäinen CRISPR/Cas9-geneeditointia käyttävä lääke, exagamglogene autotemcel (exa-cel), hyväksyttiin marraskuussa 2023 kaupanimeksi Casgevy. Se käytetään Iso-Britanniassa parantamaan ankaran selkoksen ja betat-halosseenia. 8. joulukuuta 2023 Casgevy hyväksyttiin Yhdysvalloissa FDA:n toimesta. Casgevy on yksilöllinen hoito, joka kohdistuu BCL11A-geeniin, ja sitä keksi Vertex Pharmaceuticals sekä CRISPR Therapeutics.
Casgevyn luonnossa rikastetaan autologeja soluja CD34+-solujen osalta, ja sitten tehdään geenieditoriointi ulkona organismista (ex vivo) siirtämällä CRISPR/Cas9-ribonukleoproteiini (RNP)-kompleksi soluihin elektroporaatiolla. gRNA, joka sisältyy RNP-kompleksiin, mahdollistaa CRISPR/Cas9:lle tarkka DNA-molekyylipariintymisen keskeisessä transkriptiofaktorin sidontapaikassa (GATA1) BCL11A-geenin erytroidi-erityisessä vahvistimessa.
RNP:n lisäksi Cas9:n ja gRNA:n kodeeraava DNA tai mRNA tutkitaan myös klinikko-asiakirjojen kokeellisessa vaiheessa.
Yaohai Bio-Pharma tarjoaa Cas9-nukleaseen liittyvän yhdenmukaisen CDMO-ratkaisun
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
