Ornitini- transkarbamylaasin (OTC) puute on harvinainen geneettinen sairaus, joka aiheuttaa vakavia poikkeamia ureankiertoon. Lääketieteellisen myynnin ulkopuolella tapahtuvan puutteen yleisyys on lähes 10 000 tapausta maailmanlaajuisesti. Maksan soluissa olevan lääkemättä saatavan entsyymin puute johtaa ammoniakin pitoisuuden nousuun veressä, mikä voi aiheuttaa kohtauksia, koomaa ja kuolemaa hoidettavissa potilaissa. Tällä hetkellä FDA ei ole hyväksynyt lääketieteellisen lääketieteen puutteeseen liittyvää hoitoa.
Lääkevalmisteiden välittömän proteiinin korvaushoito tai lääkevalmisteiden välittömän mRNA- hoito ovat lääkeehdokasta, koska lääkevalmisteiden välittömän entsyymin ilmaisu potilaiden maksan elimistössä, joilla on lääkevalmisteiden välittömän puutteet
MRNA-terapia kehitetään OTC-riippuvuuden hoitoon. ARCT-810 perustuu Arcturusin lipidimediaattiseen LUNAR-toimitusjärjestelmään, joka toimittaa OTC-mRNA:ta leverisoluun ja mahdollistaa niiden tuottaa toimivaa OTC-ensiimää. ARCT-810 on osoittanut hyvän turvallisuusprofiilin ja se käytiin hyvin vaiheessa 1a (terveet vapaavapaudet) ja vaiheessa 1b tutkimuksissa (OTC-riippuvuuden sairastajat). Tällä hetkellä Arcturus on aloittanut vaiheen 2 useita annoksia koskevan tutkimuksen, joka kohdistuu OTC-riippuvuudella mukana oleviin nuoriin aikuisiin ja aikuisiin. Yhdysvaltojen FDA myönsi orfaanilääkkeen merkinnän ARCT-810:lle.
Moderna käynnisti uuden ohjelman ornitiini transkarbamylaasi- (OTC-) riippuvuuteen vuonna 2022 —— mRNA-3139, joka kodeaa OTC:tä. mRNA-3139 perustuu lipidipartikkelien (LNP) toimitusjärjestelmään.
Yaohai Bio-Pharma Tarjoaa Yhdenmuotoisen Ratkaisun RNA:lle
Mukautettuja toimituksia
|
Arvosana
|
Toimitteet
|
MITTATIETOE
|
SOVELLUKSET
|
|
ei-GMP
|
Lääkeaine, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Esiklinikallinen tutkimus, kuten solun transfektio, Analyysimenetelmien kehitys, Ennakkotyönnäytteen tutkimukset, Kaavauksen kehitys
|
|
Lääkevalmiste, LNP-mRNA
|
|
GMP, Steriilisyys
|
Lääkeaine, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Tutkimusaineiston hyväksyntä (IND), Klinikahaku (CTA), Klinikahakuun liittyvä tarve, Biologian lisenssihakemus (BLA), Kaupallinen tarve
|
|
Lääkevalmiste, LNP-mRNA
|
5000 pulvettia tai esivalmistettuja syrjemiä / kartidgeja
|
mRNA-terapiaputket OTC-riittämättömyydestä
|
Koodinimi
|
Kohdeproteiini
|
Merkit
|
Valmistaja
|
Viimeisin vaihe
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC-entsyymi
|
Ornithiini-transkarbamylaasi- (OTC-) puutteen
|
Arcturus
|
Vaihe II
|
|
mRNA-3139
|
OTC-entsyymi
|
OTC-puute
|
Moderna
|
Ennenkliininen
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
