Fenyylialaniiniammoniumlyaasin (PAL) terapeuttinen käyttö
Fenyylialaniinihydroksylaasi (PAH) säätelee fenyylialaniinin (Phe) väliaineenvaihduntaa muuttamalla Phe:n tyrosiiniksi (Tyr). PAH-puutos aiheuttaa hyperfenyylialaninemiaa (HPA) ja fenyyliketonuriaa (PKU), ja erityisesti korkea fenyylialaniinitaso voi johtaa aivojen toimintahäiriöihin. Siksi entsyymikorvaushoito voi olla tehokas potilailla, joilla on PKU.
Pegvaliaasi (Palynziq) on entsyymi, joka metaboloi fenyylialaniinia (Phe) ja korvaa vähentyneen PAH-entsyymiaktiivisuuden. Pegvaliase koostuu rekombinantista fenyylialaniiniammoniakylaasista (PAL), joka on liitetty metoksipolyetyleeniglykoliin (PEG), joka pidentää sen puoliintumisaikaa in vivo. Pegvaliasen mekanismi on, että Phe-metaboloitunut PAL-entsyymi katalysoi Phe:n muuttumista trans-kiniinihapoksi ja ammoniakiksi, jotka metaboloituvat maksassa ja erittyvät sitten virtsaan. Koska rekombinantti PAL on homotetrameerinen proteiini, jonka molekyylipaino on 62 kD per monomeeri, sitä tuotetaan muokatuissa bakteereissa. Escherichia coli (E. coli) plasmidilla, joka sisältää PAL-geenin Anabaena variabilisista. Ja Pegvaliase (Palynziq) on BioMarin Pharmaceuticalsin kehittämä.
Yaohai Bio-Pharma tarjoaa yhden luukun CDMO-ratkaisun PAL:lle
PAL-putki
|
Geneerinen nimi
|
Tuotemerkki / vaihtoehtoinen nimi
|
Ilmaisujärjestelmä
|
Merkintöjen
|
Valmistaja
|
T&K-vaihe
|
|
Pegvaliase-PQPZ
|
rAvPAL-PEG, fenyyliaasi, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック
|
E. coli
|
Fenyyliketonuria (PKU)
|
BioMarin
|
Hyväksyminen
|
|
CDX-6114
|
Fenyyliketonurian terapeuttinen entsyymi, CDX 6114
|
Odottaa päivitystä
|
Fenyyliketonuria (PKU)
|
Codexis, Nestlé
|
Vaihe I
|
|
Fenyylialaniinin ammoniakkilyaasiin kapseloidut punasolut
|
EryPAL, Erytrosyyttien kapseloitu PAL EryDel, EryDel
|
Odottaa päivitystä
|
Fenyyliketonuria (PKU)
|
EryDel
|
Prekliiniset
|
|
PJ008
|
Odottaa päivitystä
|
Odottaa päivitystä
|
Fenyyliketonuria (PKU)
|
Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.
|
Prekliiniset
|
|
Labafenogene marselecobac
|
SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac
|
Odottaa päivitystä
|
Fenyyliketonuria (PKU)
|
Synloginen
|
Vaihe II
|
|
Domofenogeeni zalfaparvove
|
BMN307
|
Odottaa päivitystä
|
Fenyyliketonuria (PKU)
|
BioMarin Pharmaceutical, Inc.
|
Vaihe II
|
|
mRNA- 3283
|
PAL-mRNA
|
Odottaa päivitystä
|
Fenyyliketonuria (PKU)
|
Moderna, Inc.
|
Prekliiniset
|
|
Geeniterapia
|
Odottaa päivitystä
|
Odottaa päivitystä
|
Fenyyliketonuria (PKU)
|
Genzyme Corp.
|
Prekliiniset
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
EI
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
