Die tekort aan ornitien Transcarbamylase (OTC) is 'n seldsame genetiese siekte wat ernstige abnormaliteite in die ureumsiklus veroorsaak. Daar is byna 10,000 XNUMX gevalle wêreldwyd deur die voorkoms van OTC-tekorte. Die tekort aan die OTC-ensiem in lewerselle lei tot verhoogde vlakke van ammoniak in die bloed, wat aanvalle, koma en dood by onbehandelde pasiënte kan veroorsaak. Tans word geen behandeling deur die FDA vir OTC-tekort goedgekeur nie.
OTC-proteïenvervangingsterapie of OTC-mRNA-terapie is geneesmiddelkandidate omdat die uitdrukking van die OTC-ensiem in die lewer van pasiënte met OTC-tekort in staat kan wees om normale siklusaktiwiteit te herstel, wat neurologiese skade en die behoefte aan leweroorplanting kan voorkom.
'n mRNA-terapeutika is ontwikkel vir OTC-tekort. ARCT-810 is gebaseer op die lipied-bemiddelde LUNAR-afleweringsplatform van Arcturus, wat OTC-mRNA aan lewerselle lewer en hulle in staat stel om funksionele OTC-ensieme te produseer. Arct-810 het 'n gunstige veiligheidsprofiel getoon en is goed verdra in Fase 1a (gesonde vrywilligers) en Fase 1b-studies (OTC-tekort pasiënte). Tans het Arcturus nou 'n fase 2 meervoudige dosis studie geïmplementeer wat gerig is op OTC-tekort-adolessente en volwassenes. Amerikaanse FDA het weesgeneesmiddelaanwysing aan ARCT-810 toegestaan.
Moderna het in 2022 'n nuwe program vir ornitien-transkarbamilase (OTC)-tekort ingestel - mRNA-3139 wat OTC kodeer. En mRNA-3139 is gebaseer op 'n lipied-nanopartikels (LNP) afleweringstelsel.
Yaohai Bio-Pharma bied eenstopoplossing vir RNA
Pasgemaakte aflewerings
|
Graad
|
Aflewerbares
|
Spesifikasie
|
aansoeke
|
|
nie-GMP
|
Dwelmstof, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Prekliniese navorsing soos seltransfeksie, Ontwikkeling van analitiese metodes, Pre-stabiliteitstudies, Formuleringsontwikkeling
|
|
Geneesmiddelproduk, LNP-mRNA
|
|
GMP, Steriliteit
|
Dwelmstof, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Ondersoekende nuwe geneesmiddel (IND), Magtiging vir kliniese proefnemings (GTA), verskaffing van kliniese proefnemings, aansoek om biologiese lisensies (BLA), kommersiële verskaffing
|
|
Geneesmiddelproduk, LNP-mRNA
|
5000 flessies of voorafgevulde spuite/patrone
|
mRNA Therapeutics pyplyne vir OTC-tekort
|
Kodenaam
|
Doelproteïen
|
Aanduidings
|
vervaardiger
|
Jongste stadium
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC ensiem
|
Ornithine Transcarbamylase (OTC) tekort
|
Arcturus
|
Fase II
|
|
mRNA-3139
|
OTC ensiem
|
OTC-tekort
|
moderne
|
Pre-klinies
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
GEEN
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
