Metielmalonzuuremie (MMA), bekend as metielmaloniese acidurie, is 'n groep oorgeërfde afwykings wat veroorsaak word deur mutasies in gene wat op 'n outosomaal resessiewe wyse geërf word. Individue met metielmalonzuuremie is nie in staat om sekere proteïene en vetdele behoorlik te verwerk nie, wat lei tot die ophoping van metielmalonzuur (giftige stowwe) in die bloed en/of urine en 'n ernstige toestand bekend as dekompensasiegebeure of metaboliese krisisse. Daar is tans geen goedgekeurde behandeling vir metielmalonzuuremie nie.
Tekort aan die ensiem metielmalonzuur-CoA-mutase (gekodeer deur die menslike MUT-geen) is die hoofoorsaak van metielmalonzuuremie (ongeveer 60% van die gevalle), en ensiemvervangingsterapie of MUT-mRNA-gebaseerde terapieë verskaf die middels van keuse.
mRNA-3704 en mRNA-3705
In diermodelle het prekliniese bewys-van-konsep-studies getoon dat mRNA-terapieë ook aangedui word vir die behandeling van seldsame metaboliese afwykings soos geïsoleerde metielmalonzuuremie (MMA). mRNA-3704 en mRNA-3705, twee mRNA-gebaseerde MMA terapie kandidate, is ontdek deur Moderna, wat vir funksionele metielmaloniel-CoA mutase ensiem kodeer. mRNA-3704 en mRNA-3705 is geformuleer met lipied nanopartikel (LNP).
mRNA-3705 is tans onder kliniese proewe. Daar is berig dat mRNA-3705 getoets is in 'n Fase 1/2-studie (Landmark-studie) waarin 11 deelnemers 221 dosisse mRNA-3705 ontvang het. Tot op hede het alle deelnemers gekies om deel te neem aan 'n daaropvolgende Oop-Etiket-uitbreidingstudie. Tot nou toe het mRNA-3705 oor die algemeen 'n goed verdraagsame vermoë verkry en geen studies is gestaak weens veiligheid of voldoening aan protokol-gedefinieerde dosisbeperkende toksisiteitskriteria nie.
Yaohai Bio-Pharma bied eenstopoplossing vir RNA
Pasgemaakte aflewerings
|
Graad
|
Aflewerbares
|
Spesifikasie
|
aansoeke
|
|
nie-GMP
|
Dwelmstof, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Prekliniese navorsing soos seltransfeksie, Ontwikkeling van analitiese metodes, Pre-stabiliteitstudies, Formuleringsontwikkeling
|
|
Geneesmiddelproduk, LNP-mRNA
|
|
GMP, Steriliteit
|
Dwelmstof, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Ondersoekende nuwe geneesmiddel (IND), Magtiging vir kliniese proefnemings (GTA), verskaffing van kliniese proefnemings, aansoek om biologiese lisensies (BLA), kommersiële verskaffing
|
|
Geneesmiddelproduk, LNP-mRNA
|
5000 flessies of voorafgevulde spuite/patrone
|
mRNA Terapeutiese pyplyne vir metielmaloniese zuurdemie
|
Kodenaam
|
Doelproteïen
|
Aanduidings
|
vervaardiger
|
Jongste stadium
|
|
mRNA-3705
|
Metielmaloniel-CoA mutase
|
Metielmalonzuuremie
|
moderne
|
Fase II
|
|
mRNA-3704
|
Metielmaloniel-CoA mutase
|
Metielmalonzuuremie
|
moderne
|
Fase I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
GEEN
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
