Die tekort aan ornithine transcarbamylase (OTC) is 'n seldsame genetiese siekte wat ernstige afwykings in die ureacyclus veroorsaak. Daar is wêreldwyd ongeveer 10 000 gevalle van OTC-tekort volgens die voorkoms. Die tekort aan die OTC-ensiem in lewerselfs lei tot verhoogde vlakke van ammoniak in die bloed, wat aanvalls, koma en dood by onbehandelde pasiënte kan veroorsaak. Tans is daar geen behandeling goedgekeur deur die FDA vir OTC-tekort nie.
OTC-proteïenvervangingsterapie of OTC-mRNA-terapie is geneesmiddelkandidate omdat die uitdrukking van die OTC-ensiem in die lewer van pasiënte met OTC-tekort in staat mag wees om normale siklusaktiwiteit te herstel, neurologiese skade te voorkom en die noodsaaklikheid van 'n lewertransplantasie.
'n mRNA-terapie word ontwikkel vir OTC-tekort. ARCT-810 is gebaseer op die lipid-gemedieerde LUNAR-leweringsplatform van Arcturus, wat OTC mRNA na lewervoëls lewer en hulle in staat stel om funksionele OTC-enseme te produseer. ARCT-810 het 'n gunstige veiligheidsprofiel getoon en goed verdra in Fase 1a (gesonde vrijwilligers) en Fase 1b studies (OTC-tekortsuïerders). Tans het Arcturus nou 'n Fase 2 meervoude-studie geïmplementeer wat teen OTC-tekort by tieners en volwassenes gerig is. Die US FDA het weeskindstatus aan ARCT-810 toegestaan.
Moderna het in 2022 'n nuwe program vir ornithine transcarbamylase (OTC)-tekort uitgerol —— mRNA-3139 wat OTC koddeer. mRNA-3139 is gebaseer op 'n lipid nanopartikels (LNP)-leweringstelsel.
Yaohai Bio-Pharma Bied Eenmalige Oplossing Vir RNA
|
Katalog RNA produkte
- Katalog mRNA Produkte
- Katalog saRNA Produktes
- Katalog circRNA Produktes
|
Aangepaste RNA Sintese
- Aangepaste mRNA Sintese
- Aangepaste saRNA-sintese
- Aangepaste circRNA-sintese
|
mRNA CDMO dienste
- Prosesontwikkeling
- GMP Vervaardiging
- Asptiese invulling en afronding
- Analise en Toetsing
|
Op Maat Lewerbaarhede
|
Graad
|
Leveraans
|
Spesifikasie
|
Toepassingsareas
|
|
nie-GMP
|
Drogsubstansie, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Voorkliniese navorsing soos seltransaksie, Analitiese metodeontwikkeling, Voor-stabiliteitsstudies, Formuleringsontwikkeling
|
|
Drogprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Steriliteit
|
Drogsubstansie, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Ondersoeklike nuwe dop (IND), Kliniese proefautorisering (CTA), Kliniese proefvoorraad, Biologiese lisstoepassing (BLA), Kommerseele voorraad
|
|
Drogprodukt, LNP-mRNA
|
5000 flesies of voorvulde spruitjies/ kartridjes
|
mRNA Terapeutiese Pypelines vir OTC-tekort
|
Kode Naam
|
Teikenproteïen
|
Aanwysings
|
Vervaardiger
|
Laaste stadium
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC-ensiem
|
Ornithine Transcarbamylase (OTC) tekortkoming
|
Arcturus
|
Fase II
|
|
mRNA-3139
|
OTC-ensiem
|
OTC tekortkoming
|
Moderna
|
Voor-klinies
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
